«Биокад» готовит к регистрации генотерапевтический препарат для лечения гемофилии В
Госрегистрация первого в России оригинального препарата для терапии гемофилии В планируется в начале 2026 года.
Разработка компании «Биокад» ANB-002 представляет собой генотерапевтический препарат для лечения гемофилии В.
ANB-002 создан на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV5), доставляющего копии гена, кодирующего фактор свертывания крови FIX, в клетки печени для запуска процесса выработки этого фактора.
Гемофилия В — наследственное заболевание свертывающей системы крови, обусловленное мутацией гена, кодирующего FIX, и проявляющееся частыми длительными кровотечениями и гемартрозами.
В настоящее время проводится III фаза КИ препарата ANB-002, в котором принимают участие пациенты мужского пола старше 18 лет.
В апреле 2025 года по завершении клинического исследования (КИ) совмещенных I-II фаз «Биокад» подал документы на госрегистрацию своего препарата в Минздрав РФ, которая ожидается в начале 2026 года.
На Форуме научных коммуникаторов SciComm-2025 Neva вице-президент «Биокад» Валентин Додонов сообщил, что генетическая терапия подразумевает однократное введение препарата пациенту, что изменит выработку фактора крови и приведет к минимизации клинических проявлений или выздоровлению.
В марте 2025 года компания приступила к КИ инновационного препарата для терапии системной красной волчанки, разработка которого велась более четырех лет.
