В чем сложность поддержки научных изысканий?

Какие препараты нужны сегодня пациенту? Да абсолютно все! Если вспомнить структуру международных клинических исследований (КИ), проводившихся в России в 2020-2021 гг., то значительная ее часть приходилась на разработки в сферах онкологии и неврологии (например, испытания лекарственных веществ для лечения болезни Альцгеймера). Еще ряд перспективных молекул был предназначен для терапии ревматологических, гастроэнтерологических заболеваний, и, конечно, в связи с пандемией, для борьбы с инфекционными заболеваниями. А в целом спектр выполнявшихся КИ являлся достаточно широким, ведь фармакотерапевтические методы требуются для всех болезней, от которых страдает человечество.

А вот организационные проблемы КИ, несмотря на всю колоссальную значимость этой деятельности, из года в год остаются прежними: речь идет, в первую очередь, о высокой стоимости научных изысканий. Этот вопрос практически «вечный», ведь из десяти тысяч лекарств-кандидатов до регистрации доходит одно. Просто представьте себе: из 10 тысяч химических соединений, являющихся потенциальными кандидатами в лекарства, лишь 250 переходит на стадию доклинических исследований; 5 из них доходит до клинического этапа, и — лишь одно добирается до фармрынка. Впечатляет?

У стороннего наблюдателя, вероятно, возникает мысль о возможности использования «мер стимулирования» для поддержки КИ, например, со стороны государства, однако в мировой практике подобные механизмы, как правило, не работают. Да, известны случаи, когда отдельные институты, занятые решением тех или иных проблем (например, борьбой с редкими или стигматизирующими заболеваниями), не видя интереса со стороны «Биг фармы» к разработке соответствующих средств, пытаются сами включиться в разработку. Но, как правило, финансовые возможности у подобных институций намного проигрывают таковым у фарм-гигантов. Соответственно, и возможности провести полноценную разработку, прежде всего ее клинический этап, у них сильно ограничены.

Что касается участия государств, то известны, например, методы стимулирования разработки педиатрических препаратов (как мотивирующие, так и обязывающие, поскольку фарминдустрии такая деятельность, как правило, невыгодна). В качестве стимула на законодательном уровне тут используется продление периода «эксклюзивности данных» для производителя оригинального лекарства, если он провел дополнительно полноценные исследования возможности педиатрического применения своего препарата.

В фармацевтическом бизнесе педиатрия действительно часто отодвигалась на второй и даже на третий план. Причины этого просты: повышенные риски при разработке при неочевидном бенефите. Во-первых, популяция потенциальных пациентов всегда будет ограничена: в любом обществе детей закономерно меньше, чем взрослых. Во-вторых, отношение общества к «проведению испытаний на детях» обычно резко отрицательное. Словом, барьеров много, а практический результат не столь велик.

Поэтому зачастую детских препаратов, у которых не было бы «взрослых» форм, создавалось крайне мало, а компании, разрабатывающие обычные лекарства, далеко не всегда спешили вкладываться в подбор дозировок и изобретение специальных лекформ – безопасных и действенных при лечении пациентов детского возраста. Это значительные дополнительные вложения, и не факт, что они смогут окупиться. Такая ситуация и сподвигла законодателей, сначала в США, а затем и в Европейском союзе, принять вышеупомянутые меры стимулирования педиатрических разработок, в частности, продление периода эксклюзивности данных.  «Эксклюзивность данных» в целом выступает как определенный защитный механизм, дополняющий патентную защиту. Срок последней начинается с тех пор, как патент оформлен, и большая его часть может приходиться на время, когда само лекарство еще не зарегистрировано. Срок эксклюзивности данных в этих случаях «подстраховывает» экономику фармпредприятия-производителя, создавшего оригинальный препарат: при его применении компания приобретает гарантированное время, чтобы компенсировать затраты на научные изыскания, получить определенную прибыль от продукта своего труда и по возможности вложить ее в дальнейшие разработки.

Кому-то может показаться, что в текущей ситуации было бы эффективно прямое субсидирование КИ. Но мне лично неизвестны случаи в современной международной практике, когда какое-то государство успешно финансово стимулировало проведение клинических исследований. Думаю, что ни одна национальная экономика не может себе позволить такие расходы, которые несут фармгиганты при разработке инновационных препаратов, учитывая высокий уровень риска неудач (вспомним соотношение — 10 000 молекул в разработке и один препарат на выходе). В данной сфере работают экономические, рыночные механизмы. В современных реалиях лекарство — продукт все же коммерческий.

О возможностях России пока говорить не приходится. За первое полугодие 2024 г. мы получили сокращение общего числа выданных разрешений на 26,4% год к году. И особого оптимизма здесь нет.

Такой вот прогноз на ближайшую перспективу. Но всегда лучше представлять себе реальную картину происходящего.