Все дети хотят вырасти

Сегодня в регистре Минздрава России числятся 4985 пациентов с дефицитом гормона роста, проходящих лечение бесплатно. Об особенностях лечения, о применяемых лекарственных препаратах и их доступности, а также о некоторых тонкостях работы с пациентами рассказали ведущие специалисты в области эндокринологии на пресс–конференции, посвященной десятилетнему юбилею первого одобренного биоаналога в мире ("Омнитроп") — рекомбинированного гормона роста, выпущенного впервые в 2006 г. фармацевтической компанией "Сандоз". За 10 лет препарат помог более 40 тыс. пациентов во всем мире. Его клиническая эффективность и безопасность использования была доказана более 80 млн пациенто–днями применения.

Производство и применение биоаналогов приобретает все большее значение для систем здравоохранения во всем мире. Такие препараты экономически доступнее пациентам. К примеру, в Германии только за последние годы было сэкономлено около полумиллиарда евро на использовании пациентами биологических аналогов вместо биопрепаратов.

ГЕНЕРАЛ И ЕГО АРМИЯ

Так образно сравнила главный детский эндокринолог Минздрава России, директор Института детской эндокринологии ЭНЦ РАМН, проф., д.м.н. Валентина Александровна Петеркова работу гипофиза в организме человека, который, "как генерал в армии, дает сигналы на периферию разным органам, как работать". В этой маленькой железе вырабатывается гормон роста, активирующий ростовые факторы, которые воздействуют на кости, мышцы, нервные волокна, за счет чего человек и растет.

Не углубляясь в исследование причин дефицита гормона роста, отметим, что родителям маленьких детей необходимо знать следующее: здоровый ребенок после двух лет должен прибавлять в год минимум 4 см. Если он растет меньшими темпами, это повод обратиться к врачу. У мальчиков задержка роста встречается в 2,5 раза чаще, чем у девочек.

"В нашей стране все дети в любой деревне получают бесплатно гормон роста за счет государственных средств. У нас не должно быть в XXI веке карликов в молодом возрасте", — напомнила В.А. Петеркова, добавив, что жизнь карликов тяжела еще и физически. Им с трудом даются простые для обычного человека действия: дотянуться до прилавка в магазине, войти в автобус, открыть форточку и мн. др. Да и работу таким людям найти можно разве что в цирке. Валентина Александровна рассказала, что сегодня врачи научились доращивать (на языке специалистов) детей с дефицитом гормона роста не только до социально приемлемого роста (для мальчиков это 165–170 см, для девочек — 155 см в среднем), но и до 180 см. "Среди выросших ребятишек почти 30% с высшим образованием. Они чувствуют себя полноценными членами общества. Гормон роста они получают каждый день, а во взрослом состоянии поддерживающую дозу", — пояснила специалист. В ее практике был пациент, прибавивший за все время лечения 47 (!) см, он дорос до 182 см (и сам впоследствии стал врачом).

"Эффективность лечения зависит от постановки диагноза. Сейчас мы уже можем идентифицировать, на каком этапе какой ген нарушен. Пока до генной терапии дело не доходит, есть только заместительная терапия генно–инженерным гормоном роста", — пояснила В.А. Петеркова.

ПОДРАСТУТ НЕ ВСЕ

"Пациентам, страдающим заболеваниями, связанными с дефицитом гормона роста, как правило, назначают соматропин — гормон роста, который синтезируется в организме гипофизом, расположенным в головном мозге. Соматропин стимулирует рост костной ткани в организме человека. Принимать гормон необходимо практически на протяжении всей жизни. Соматропин представлен как оригинальным препаратом, так и биоаналогами, которые не уступают ему по фармакологическим свойствам, лекарственной форме и силе действия, при этом они более доступны для пациента. В мире уже 10 лет доступен препарат "Омнитроп", основным действующим веществом которого является соматропин. Данное лекарственное средство зарекомендовало себя как эффективный и безопасный препарат", — отметила Елена Борисовна Башнина, д.м.н., проф. кафедры эндокринологии им. В.Г. Баранова Северо–Западного ГМУ им. И.И. Мечникова).

Показаниями к применению гормона роста считается внутриутробная задержка роста плода, гипофизарная карликовость, синдром Шерешевского — Тернера, хроническая почечная недостаточность и ряд других заболеваний. Врачи рассказали, что гормоном роста можно подрастить детей, у которых родители маленького роста (164 см папа и 155 см мама, например), главное, сделать это до начала пубертатного возраста.

"Пока зоны роста открыты, пациенту необходимо получать заместительную терапию ростовой дозой гормона роста. Когда он становится взрослым, при абсолютном дефиците собственного гормона роста тоже требуется некая поддерживающая терапия метаболическими дозами гормона роста", — рассказала Е.Б. Башнина. Она отметила, что пока на федеральном уровне проблема метаболических доз гормона роста для взрослых не решена. Пациенты покупают препараты за свой счет. К тому же эффективность лечения гормоном роста пациентов с так называемыми синдромальными формами задержки роста неоднозначна. «При дефиците гормона роста мы точно знаем, что пациент вырастет, при синдромальных формах не убеждены, а стоимость лечения высока», — пояснила Елена Борисовна.

"Появление биоаналогов означает для нас более широкое использование возможностей в лечении всех групп пациентов, не только с дефицитом гормона роста, — подчеркнула врач. — "Омнитроп" пользуется большим спросом среди врачей для лечения синдромальных форм задержки роста. Биоаналог не значит второстепенный, он может быть и первостепенным по отношению к оригиналу".

В Санкт–Петербурге сегодня 130 пациентов получают гормон роста бесплатно, 70 (с синдромальными формами) лечатся за свой счет. Стоимость может доходить до 10 тыс. долл. в год, но пациентам, подчеркнули врачи–эндокринологи, активно помогают различные благотворительные фонды.