Минздрав РФ зарегистрировал два препарата first-in-class для лечения редких заболеваний печени и крови
Зарегистрированы препараты Айкирво (МНН элафибранор) для лечения хронического аутоиммунного заболевания печени и Гемпавзи (МНН марстацимаб) для купирования кровотечений при гемофилии А и В.
О регистрации новых лекарств сообщил пресс-центр Минздрава. В ГРЛС пока сведения не появились. Оба препарата являются «первыми в классе», кроме них в РФ не зарегистрированы лекарства с такими же действующими веществами.
Айкирво разработан французской «Ipsen». В 2024 году препарат получил условное одобрение в США и Европе. Исследование третьей фазы препарата, которое проводится в ряде стран, включая США, Европу и Латинскую Америку, продлится до 2028 года.
Регистрация в РФ, видимо, будет также условной.
Элафибранор применяется для лечения взрослых пациентов с первичным билиарным холангитом (хроническое аутоиммунное заболевание печени).
Разработчиком Гемпавзи является американская «Pfizer», которая начала работу над лекарством в 2013 году. В 2016 году препарату был присвоен статус орфанного лекарственного средства для лечения гемофилии А, а в 2023 году — для гемофилии В. Однако в 2024 году по запросу разработчика Гемпавзи был исключен из европейского реестра орфанных препаратов и так и не был выведен на рынок Европы.
Марстацимаб действует как моноклональное антитело, которое целенаправленно блокирует работу белка TFPI (ингибитора пути тканевого фактора). Этот белок естественным образом подавляет свертывание крови. Подавляя его действие, препарат восстанавливает альтернативный путь свертывания, который не зависит от дефицитных факторов VIII или IX при гемофилии A/B. Применяется для профилактики и снижения частоты кровотечений при тяжелой гемофилии А или В без ингибиторов (наследственное нарушение свертываемости крови) у пациентов в возрасте от 12 лет с массой тела не менее 35 кг.
Гемофилия представляет собой редкое врожденное генетическое заболевание, при котором нарушается нормальный процесс свертывания крови.
