У Эльфабрио сокращен режим дозирования
Глобальное подразделение Редкие заболевания компании «Кьези» (Chiesi Global Rare Diseases) сообщило о решении Европейской комиссии расширить режим дозирования ферментозаместительной терапии Эльфабрио (МНН пэгунигалзидаза альфа). Для клинически стабильных взрослых пациентов с болезнью Фабри, уже получающих лечение, интервал между инфузиями может быть увеличен с двух до четырех недель.
Решение основано на положительном заключении Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств (EMA) и данных открытого перекрестного исследования BRIGHT, а также его расширенной фазы с медианой наблюдения до шести лет. Режим дозирования 2 мг/кг массы тела один раз в четыре недели показал сохранение эффективности и безопасности при снижении нагрузки на пациентов.
Препарат Эльфабрио был зарегистрирован в России в начале 2025 года. В настоящее время одобрен режим введения препарата только один раз в две недели. Для применения нового режима дозирования требуется разрешение Минздрава РФ. Компания уже готовит необходимый пакет документов для подачи регулятору, чтобы российские пациенты с болезнью Фабри также могли воспользоваться преимуществами более редких инфузий.
Болезнь Фабри — редкое наследственное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы А, что приводит к накоплению жировых веществ в клетках и поражению сердца, почек, нервной системы. Своевременная ферментозаместительная терапия позволяет контролировать симптомы и замедлить прогрессирование заболевания.
