Zolgensma доступна к применению
По сведениям "Честного знака", 3 флакона промаркированы для обращения в РФ и отправлены в Морозовскую детскую больницу в столице и НМИЦ здоровья детей. Пациенту с подобной орфанной генетической болезнью достаточно единственной инъекции ЛП стоимостью свыше 2-х миллионов долларов.