17.04.2024 Издается с 1995 года №3 (360) мар 2024 18+
17.04.2024 Издается с 1995 года №3 (360) мар 2024
// Фармрынок // Научные разработки

Казанские ученые разработают лекарство для лечения СМА

Соглашение о разработке генотерапевтического лекпрепарата для пациентов со спинальной мышечной атрофией подписано Казанским федеральным университетом и производителем «Р-Фарм». Фармпредприятие выступает заказчиком исследований.

Тяжелое заболевание, для терапии которого создается новый препарат, имеет генетическую природу. Сам ген, запускающий патологический процесс, выявлен только в 1995 году (хотя первые случаи болезни у детей были описаны еще в конце девятнадцатого столетия). Поскольку он «ответственен» за формирование особого белка в двигательных нейронах, то его мутация ведет к разрушению этих нервных клеток. Отсюда и усугубляющиеся с течением времени нарушения в работе мускулатуры. Малейшее промедление с лечением грозит инвалидностью.

В основе разрабатываемого препарата лежит механизм применения одного из слабых вирусов — аденоассоциированного. Он выступает вектором, доставляющим в двигательные нейроны функциональную копию нужного гена. Когда нервные клетки получают ее, процесс продукции "дефицитного" белка налаживается — и начинает идти в достаточных объемах. Благодаря этому состояние пациента может стать значительно лучше.

Диагноз "СМА" относится к списку орфанных. По отдельности такие заболевания редки, однако в совокупности число патологий орфанного типа превышает семь тысяч, комментирует А. Ризванов, глава центра превосходства персонифицированной медицины в одном из институтов КФУ. В общей сложности данными болезнями страдают от шести до восьми процентов жителей планеты.

В начале нынешнего года скрининг СМА был включен в процедуру расширенного обследования новорожденных на наследственные заболевания, обращает внимание А. Батрак, вице-президент "Р-Фарм". Данный факт очень важен — он помогает выявить опасную болезнь вовремя и начать лечение современными препаратами, возвращающими растущему ребенку радость движения и возможность развития.

Специализированные
мероприятия
 
RU PHARMA 2024 ban
Платиновая унция
   
   
 
   
Статьи подрубрики научные разработки:
Молодыми учеными открыто уникальное средство от депрессии

В молодежной лаборатории, организованной полтора года назад по инициативе Минобрнауки, разработано лекарство для фармакотерапии депрессий различной этиологии.

Ученые из ИБХ РАН создали бактерицидный материал-композит

Коллективом ученых в академическом Институте биоорганической химии разработан полимерный композитный материал, обладающий, в том числе, бактерицидным действием.

Открытие в ядерной физике — для спасения онкобольных

Создана первая в нашей стране установка, предназначенная для терапии онкозаболеваний (в том числе неоперабельных пациентов) бор-нейтронозахватным методом. Клинические испытания аппарата намечены на лето будущего 2024 г.

Новое в гипертермическом методе лечения онкозаболеваний

Исследователями из МИСиС разработан способ создания наночастиц, применяемых при магнитной гипертермии. Предложенная схема производства таких элементов может формировать специальные свойства для лечения различных онкопатологий.

Тюменские ученые работают над лекарствами от атеросклероза

Коллектив исследователей Тюменского Госмедуниверситета создает новые виды активных компонентов будущих препаратов для терапии атеросклероза, а также инфекций грибковой природы.

Специализированные
мероприятия
 
RU PHARMA 2024 ban
Платиновая унция