16.07.2024 Издается с 1995 года №6 (363) июн 2024 18+
16.07.2024 Издается с 1995 года №6 (363) июн 2024
// Фармрынок // Научные разработки

Казанские ученые разработают лекарство для лечения СМА

Соглашение о разработке генотерапевтического лекпрепарата для пациентов со спинальной мышечной атрофией подписано Казанским федеральным университетом и производителем «Р-Фарм». Фармпредприятие выступает заказчиком исследований.

Тяжелое заболевание, для терапии которого создается новый препарат, имеет генетическую природу. Сам ген, запускающий патологический процесс, выявлен только в 1995 году (хотя первые случаи болезни у детей были описаны еще в конце девятнадцатого столетия). Поскольку он «ответственен» за формирование особого белка в двигательных нейронах, то его мутация ведет к разрушению этих нервных клеток. Отсюда и усугубляющиеся с течением времени нарушения в работе мускулатуры. Малейшее промедление с лечением грозит инвалидностью.

В основе разрабатываемого препарата лежит механизм применения одного из слабых вирусов — аденоассоциированного. Он выступает вектором, доставляющим в двигательные нейроны функциональную копию нужного гена. Когда нервные клетки получают ее, процесс продукции "дефицитного" белка налаживается — и начинает идти в достаточных объемах. Благодаря этому состояние пациента может стать значительно лучше.

Диагноз "СМА" относится к списку орфанных. По отдельности такие заболевания редки, однако в совокупности число патологий орфанного типа превышает семь тысяч, комментирует А. Ризванов, глава центра превосходства персонифицированной медицины в одном из институтов КФУ. В общей сложности данными болезнями страдают от шести до восьми процентов жителей планеты.

В начале нынешнего года скрининг СМА был включен в процедуру расширенного обследования новорожденных на наследственные заболевания, обращает внимание А. Батрак, вице-президент "Р-Фарм". Данный факт очень важен — он помогает выявить опасную болезнь вовремя и начать лечение современными препаратами, возвращающими растущему ребенку радость движения и возможность развития.

Специализированные
мероприятия
Omni farma
Статьи подрубрики научные разработки:
Новая модель снизит концентрацию и побочные действия

Российские ученые смогли улучшить важную характеристику препарата карбамазепина — способность достигать «целевых» клеток. В перспективе благодаря этому возможно снижение риска побочных эффектов.

Новые препараты против диабета будут созданы через 3 года

В 2027 г. отечественное здравоохранение должно получить инновационную комбинацию двух типов лекарственных веществ (агонистов ГПП-1 и ингибиторов НГЛТ-2) для фармакотерапии диабета второго типа. Еще через два года — в 2029 г. — планируется ввести в обращение первый созданный в нашей стране лекпрепарат класса ГПП-1, применимый в лечении как диабета, так и полинейропатии.

Новые данные о лечении препаратом лорлатиниб

У одного из современных ингибиторов протеинтирозинкиназы обнаружена важная способность – останавливать прогрессирование некоторых онкозаболеваний легких.

Швейцарскими учеными разработан новый тип антибиотика

Среди наиболее "жизнестойких" бактерий огромное внимание науки и здравоохранения привлекает Acinetobacter baumannii. Этот патоген стремительно наращивает резистентность к самым разным классам антибиотиков, в том числе к карбапенемам.

Инновационный метод в борьбе с глиобластомой

Отечественные ученые первыми в мире создали не имеющую аналогов технологию, позволяющую одолеть тяжелейшее раковое новообразование — глиобластому головного мозга.

Специализированные
мероприятия
Omni farma