В ближайшее время — создание первого современного препарата для лечения первичного билиарного холангита. В процессе уникального долговременного бизнес-партнерства с Genfit в III фазе исследования, которая закончится в 2023 г., находится пионер в своем классе — элафибранор — для лечения людей с ПБХ, приводящим к циррозу печени (болеют, в основном, женщины от тридцати до шестидесяти пяти лет).
Распространенность болезни в мире — от 1,9 до 40,2 чел. на сто тысяч населения. В ходе совместной работы с Exicure "Ипсен" в текущий момент располагает для оценки 2–мя исследовательскими программами по терапии болезни Хантингтона (в Европе составляет 4-10 случаев на сто тысяч, свыше 17–ти случаев на то же количество населения отмечены в Венесуэле, Тасмании и на островах Маврикий; в РФ распространенность не определена, это необратимо развивающееся заболевание нервной системы с дисфункцией речи, памяти и навязчивыми движениями, осложняющими выполнение каждодневной деятельности) и синдрома Ангельмана (один случай на 12–20 тыс. человек, присуще отставание в физическом и психологическом развитии, когнитивная неразвитость, раскоординация движений, черепно–лицевые аномалии, особая походка и судороги).
Компания "Ипсен" — в лидерах по созданию ЛП для недостаточно изученных заболеваний. Например, скоро пациентам с фибродисплазией (порядка 70 россиян) будет доступен 1–й в мире препарат.