Прорыв в терапии рассеянного склероза

С этим диагнозом живут не менее 150 тыс. россиян, из которых 10–15% — пациенты с особо инвалидизирующим типом течения заболевания — первично–прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС).

На сегодняшний день существует большое количество альтернатив для лечения рецидивирующего рассеянного склероза, но для первично-прогрессирующего типа до недавнего времени лечения не существовало. В октябре 2017 г. в России зарегистрирован первый и пока единственный препарат для терапии ППРС — ОКРЕВУС^® (окрелизумаб), выпускаемый компанией "Рош".

Рассеянный склероз — это хроническое аутоиммунное заболевание, при котором повреждается миелиновая оболочка нервных волокон головного и спинного мозга. Особую тревогу вызывает тот факт, что это заболевание молодых людей в возрасте от 20 до 40 лет. До 90% пациентов с этим диагнозом страдает от повышенной утомляемости. Проблемы со зрением встречаются более чем у 25%, а депрессия — примерно в два раза чаще. Через 15 лет после начала заболевания более 50% людей испытывают трудности при ходьбе, минимум 80% отмечают нарушения работы мочевого пузыря.

"Нужно очень серьезно относиться к диагностике рассеянного склероза, — комментирует Алексей Николаевич Бойко,проф., д.м.н., президент Российского комитета исследователей рассеянного склероза (РОКИРС). — К сожалению, очень часто врачи, особенно первичного звена, ставят неверный диагноз. Стоит обратить внимание на тот факт, что даже постепенно нарастающая слабость в ногах может возникать при огромном количестве заболеваний — на сегодняшний день их более 50! Поэтому большая проблема сейчас связана с гипердиагностикой. Сегодня у российских пациентов появилась возможность отсрочить прогрессирование инвалидизации и воплотить в жизнь задуманное: построить карьеру, создать семью, иметь нормальное качество жизни. Раньше после постановки диагноза ППРС врач мог назначить только симптоматическую терапию — немного снизить мышечный тонус, улучшить общее состояние и направить на реабилитацию. Важно понимать, что в целом нет излечения большинства хронических заболеваний. Но сделать так, чтобы прогрессирование процесса существенно замедлилось, и в течение многих лет пациент мог сохранить нормальное качество жизни — основная задача терапии".

При ППРС состояние пациента неуклонно ухудшается, без периодов полного восстановления и ремиссий, характерных для рецидивирующего рассеянного склероза (РРС). Пациент в среднем за 10 лет теряет способность к передвижению без посторонней поддержки, не может обслуживать себя самостоятельно, нередко нарушаются зрение и речь.

Ненад Павлетич,генеральный директор компании "Рош" в России, отмечает, что в 2008 г. заболевание вошло в государственную программу "Семь нозологий", но пациенты с ППРС не получали лечения в рамках программы, потому что зарегистрированных лекарственных препаратов для этого типа течения заболевания не существовало. ОКРЕВУС^® поможет существенно замедлить прогрессирование заболевания, а значит повысить качество и продолжительность жизни людей с рассеянным склерозом.

Инновационные разработки в области анти–В–клеточной терапии, к которой и принадлежит препарат, открывают новые перспективы в изменении течения ППРС. Наряду с эффективностью окрелизумаб имеет благоприятный профиль переносимости и безопасности, что подтверждено в трех крупных исследованиях III фазы у популяции пациентов с РРС и ППРС, в т.ч. на ранней стадии. Помимо этого препарат отличает и удобство применения: вводится путем внутривенных инфузий по 600 мг каждые 6 месяцев (первая доза разбивается на две внутривенные инфузии по 300 мг каждая с интервалом в две недели).

Ян Владимирович Власов, проф., д.м.н., генеральный директор Общероссийской общественной организации инвалидов — больных рассеянным склерозом (ОООИБРС), констатирует тот факт, что жизненно необходимый лекарственный препарат не всегда доступен для пациента. В вопросах, касающихся ряда высокоэффективных и высокозатратных ЛС, нужны усилия врачебного, пациентского и научного сообщества.

"Мы знаем наши законы и права, — говорит Ян Владимирович. — В отличие от архаичных и зрелых обществ Запада и США наши пациентские организации достаточно молоды. Но молодость предполагает и определенную активность, посему они влияют на законы, плотно работают с органами власти, и те слышат пациента. Наша организация смогла добиться того, чтобы доступность дорогостоящей терапии для больных рассеянным склерозом была максимальной. Эти пациенты сейчас получают лечение бесплатно. Кроме того, мы смогли добиться, чтобы рассеянный склероз как нозология был включен в перечень, утвержденный Федеральным законом №323 ст. 3.

Сегодня в России зарегистрирован новый препарат. Но это лишь начало пути. Теперь мы должны довести его до пациента, проведя грамотные регистрационные и информационные мероприятия. Не так давно мы провели исследования, в ходе которых выявили, что пациенты, у которых рассеянный склероз был диагностирован 5 лет назад, на 70% уже стали глубокими инвалидами. Мы надеемся, что все пациенты, которым показана соответствующая инновационная терапия, будут обеспечены ею в максимально сжатые сроки. Поэтому наша задача состоит в том, чтобы сократить время между регистрацией и фактической доступностью терапии для пациентов. Особенно это критично для людей с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом, которым ожидание может стоить слишком дорого".

Справочно
По результатам клинических исследований в 2016 г. Управление по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) присвоило препарату ОКРЕВУС^® статус "Прорыв в терапии", а в марте 2017 г. одобрило в двух показаниях: для терапии РРС, а также в качестве первого и единственного препарата для лечения ППРС. Россия стала девятой страной в мире, где был зарегистрирован препарат, — раньше, чем в странах ЕС.