Разработан инновационный препарат от гемофилии
Минздрав выдал разрешение на проведение клинических исследований (КИ) III фазы нового отечественного препарата от гемофилии.
НИМЦ гематологии Минздрава разработал генотерапевтический препарат для лечения гемофилии, альтернативный применяемым лексредствам факторной заместительной терапии, которые необходимо вводить внутривенно от 2-х до 4-х раз в неделю, что для пациентов обременительно — эта терапия пожизненная.
Инновационный генотерапевтический препарат для лечения гемофилии В разработан на основе механизма «мишень»: аденоассоциированный вирус 5-го серотипа, являющийся транспортом, доставляет в клетки печени пациента копию гена, который кодирует IX фактор свертываемости крови, «курирующего» остановку кровотечений. В результате активизируется выработка печенью белка свертываемости крови.
В рамках КИ будут оцениваться эффективность и безопасность нового препарата в подобранной дозировке на протяжении пяти лет наблюдения за пациентами, участвующими в КИ. При этом КИ I и II фазы продолжаются в расширенном виде и демонстрируют значительную эффективность препарата — у большинства пациентов достигнуто повышение активности фактора свертывания крови IX, достаточного для полного отсутствия кровотечений.
Разработчики считают, что успешными можно считать КИ, если эффективность терапии будет сохраняться на протяжении многих лет без применения пациентами препаратов заместительной факторной терапии.
