Самый дорогой препарат от гемофилии выходит на рынок

Это один из самых дорогих лекпрепаратов в США стоимостью 3,5 млн. долл. с учетом страховки и скидок уже в текущем квартале станет доступен по рецепту для пациентов. 

Гемофилия — наследственная болезнь, вызываемая генной мутацией в виде дефицита фактора IX (свертываемость крови), опасна неспособностью к тромбообразованию и остановки кровотечения. Для восстановления функций фактора свертываемости новый Beqvez доставляет в клетки необходимые гены в оболочке из аденассоциированного вируса.

Это лекпрепарат однократного применения, он дает возможность организму самостоятельно вырабатывать фактор IX. В процессе испытаний на последних этапах препарат проявил себя действеннее обременительного типового лечения гемофилии B введением белка через вену несколько раз в неделю или месяц.

Представитель фармкомпании сообщил, что у лекпрепарата есть потенциал стать революционным, снизив врачебную и лечебную нагрузку в долгосрочной перспективе. Он разрешен к продаже в США, Канаде, Европейское агентство по лексредствам тоже запустило процесс разрешения продаж.

Доступен ли будет этот лекпрепарат российским пациентам — пока открытый вопрос.