Ученые нашли способ многократного применения препаратов генной терапии
Исследователи Сеченовского Университета разработали первую в мире технологию биокамуфляжа вирусных векторов, которая позволяет безопасно вводить генотерапевтические препараты повторно.
Современные препараты для генной терапии тяжелых наследственных заболеваний, такие как средства против спинальной мышечной атрофии, можно использовать только однократно. После первого введения иммунная система вырабатывает антитела, которые нейтрализуют вирусный вектор при последующих попытках лечения, делая терапию неэффективной.
«Генотерапевтические препараты — это, по сути, средства однократного применения: каждое последующее введение резко снижает эффективность лечения, поскольку на вирусные векторы очень быстро формируется иммунный ответ», — пояснил заведующий лабораторией генетических технологий Сеченовского Университета Дмитрий Костюшев.
Новая технология основана на экранировании вирусного вектора клеточными мембранами, что делает его «невидимым» для нейтрализующих антител. При этом вектор сохраняет способность доставлять терапевтический ген в целевые клетки. Метод применим к аденоассоциированным вирусам (AAV), которые составляют основу большинства одобренных генотерапевтических препаратов.
Доклинические испытания на животных подтвердили, что «камуфлированные» векторы эффективно доставляют ген даже в присутствии антител, в то время как обычные AAV в таких условиях полностью инактивируются. Технология открывает путь к длительной терапии хронических наследственных заболеваний и может снизить стоимость лечения, устраняя необходимость разработки новых векторов для каждого введения. Работа выполнена в рамках программы «Приоритет-2030».
Эта разработка стала одним из ряда значимых достижений, реализованных вузами в рамках программы «Приоритет-2030». Среди них — создание в Томском политехе первой отечественной тераностической пары для онкологии и запуск в Сеченовском университете новой магистратуры «Фармацевтическая экология и безопасная городская среда».
