В России впервые применили препарат для прямого лечения мозга при синдроме Хантера
В Российской детской клинической больнице (РДКБ) провели первую в стране инновационную терапию для ребенка с тяжелой нейропатической формой синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа). Россия стала второй страной в мире после Японии, где доступно такое уникальное лечение. Это стало возможным благодаря поддержки фонда «Круг добра».
Уникальность терапии заключается в способе доставки лекарства. Стандартный ферментный препарат вводится внутривенно и не преодолевает гематоэнцефалический барьер, поэтому не может остановить поражение центральной нервной системы. Новый препарат Хантераза Нейро вводится непосредственно в желудочки головного мозга через специально установленный нейрохирургический порт (систему Оммайя). Это позволяет ферменту воздействовать прямо на мозг, предотвращая прогрессирование неврологических симптомов.
«Состоялся старт нового вида лечения для пациентов с нейропатической формой мукополисахаридоза II типа. До этого момента дети получали препарат внутривенно. Сейчас фермент доставляется туда, куда нужно, где начинает сразу работать. Мы надеемся, что это будет новый скачок в качестве помощи этим пациентам», — отметил нейрохирург РДКБ Дмитрий Рещиков, который провел операцию по установке порта и первую инфузию.
Ключевой частью программы стало обучение врачей из региона пациента — Астраханской области. Специалисты прошли в РДКБ теоретический и практический курс, присутствовали на первой операции и введении препарата. Это позволит в дальнейшем проводить лечение по месту жительства пациента.
Доступ к терапии стал возможен благодаря партнерству российской компании «Нанолек» и южнокорейской GC Biopharma. Клинические исследования препарата показывают, что его применение в сочетании со стандартной терапией позволяет стабилизировать или улучшить неврологическое состояние пациентов с самой тяжелой формой болезни.
В ноябре 2025 года компания «Нанолек» открыла первое отечественное производство вакцины против вируса папилломы человека (ВПЧ). Планируется, что первые партии препарата поступят в гражданский оборот во второй половине 2026 года.
