Зарегистрирован второй российский препарат для лечения синдрома Хантера
«Генериум» зарегистрировал свой оригинальный препарат, который является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера.
Регистрационное удостоверение получил инновационный препарат Клотилия (МНН веренафусп альфа) для ферментозаместительной терапии при лечении взрослых пациентов и детей с 6 лет при мукополисахаридозе II типа (синдром Хантера). Препарат будет производиться на мощностях «Генериума» в России по полному циклу.
Клотилия использует уникальный механизм: инсулиновый рецептор преодолевает гематоэнцефалический барьер и доставляет фермент идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему (ЦНС), где он начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны, останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки, что улучшает состояние ЦНС. Это принципиально новый метод терапии синдрома Хантера.
Мукополисахаридоз II типа является генетическим заболеванием, вызывающим задержку роста, деформацию костно-суставного аппарата и отсталость в умственном развитии.
В 2018 году впервые в России был зарегистрирован оригинальный препарат от «Нанолек» — Хантераза (МНН идурсульфаза бета) для лечения синдрома Хантера.
