«Генериум» проводит заключительную фазу сравнительных КИ первого в РФ дженерика Стрензика
Оригинальный препарат Стрензик (МНН асфотаза альфа) от американской «Alexion» применяется в качестве заместительной ферментной терапии при нарушении обмена фосфора — гипофосфатазии. В России это единственный препарат с таким МНН. Его цена за упаковку превышает 6,6 млн рублей.
Минздрав РФ разрешил «Генериуму» проведение III фазы клинических исследований (КИ), которые стартовали летом 2025 года.
В ходе КИ исследуется биоэквивалентность двух препаратов, а также динамика ключевых биохимических и клинических показателей до и после переключения пациентов с гипофосфатазией (ГФФ), манифестирующей в детском возрасте, с дженерика на оригинальный Стрензик. Препарат будет применяться в виде раствора для подкожного введения 100 мг/мл.
Сейчас в России зарегистрирован только один препарат с МНН асфотаза альфа — Стрензик, регудостоверение на который впервые было выдано в 2019 году. По данным «Cursor», это один из самых дорогих препаратов, участвующих в госзакупках. Цена за упаковку Стрензика — 6,65 млн рублей.
Это ферментный препарат, терапевтический эффект которого связан с активностью фермента асфотаза альфа, который улучшает минерализацию скелета у пациентов с гипофосфатазией (недостатком фосфора).Препарат применяется в длительной заместительной ферментной терапии пациентов с гипофосфатазией с началом заболевания в детском возрасте. Асфотаза альфа купирует болезнь со стороны костей.
Гипофосфатазия — редкое наследственное заболевание, в основе которого лежат мутации в гене ALPL. Этот ген отвечает за выработку фермента — тканенеспецифической щелочной фосфатазы. В норме этот фермент помогает регулировать минерализацию костной ткани: он отщепляет фосфат от определённых веществ, и в итоге кальций с фосфором соединяются, образуя кристаллы гидроксиапатита — основу костной ткани.
Заболевание проявляется нарушением минерализации костей (остеомаляцией) и скелетномышечными проявлениями (деформация костей, повторные переломы, выпадение зубов, боли в костях и мышцах, снижение мышечной силы).
В России примерный показатель распространенности заболевания — 1 случай на 100 тысяч человек. Тормозят точность оценки распространенности отсутствие диагностики гипофосфатазии в неонатальном скрининге и масштабных исследований заболевания в РФ.
Подписывайтесь на наши каналы: МАКС ● VK ● Telegram
