Минздрав РФ зарегистрировал первый в стране гефурулимаб для лечения генерализованной миастении гравис
Это редкое (орфанное) аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует собственные рецепторы на мышцах, вызывая слабость и быструю утомляемость.
Регистрационное удостоверение на Клигефа (МНН гефурулимаб) выдано французской «Алексион Юроп САС». Препарат производится итальянской компанией «Пантеон Италия С.п.А.» из немецкой фармсубстанции. Выпускающий контроль и упаковку проводит «Алексион Юроп САС».
Клигефа выпускается в шприце-ручке по 2 мл и предназначена для самостоятельного подкожного введения, что повышает независимость пациентов в управлении заболеванием.
Гефурулимаб — это иммунодепрессант, нанотело с двойным связыванием, которое ингибирует белок C5 — один из ключевых элементов иммунного каскада, запускающего воспалительную реакцию при аутоиммунных заболеваниях. Связывание с альбумином обеспечивает длительный период полувыведения, что позволяет вводить препарат подкожно один раз в неделю. FDA присвоило препарату статус орфанного.
Генерализованная миастения гравис — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует собственные рецепторы на мышцах, нарушая передачу нервных импульсов и вызывая прогрессирующую мышечную слабость и патологически быструю утомляемость. В отличие от локальной (глазной или бульбарной) формы, при генерализованной форме слабость постепенно распространяется с глазных мышц на мышцы лица, глотки, шеи, туловища и конечностей.
Точная причина сбоя в работе иммунной системы неизвестна. Однако установлено, что у большинства пациентов вырабатываются антитела к ацетилхолиновым рецепторам (АхР), которые блокируют передачу сигнала от нерва к мышце. У 10–20% пациентов с генерализованной формой антитела к АхР в крови не обнаруживаются. У части из них выявляют антитела к мышечной тирозинкиназе (MuSK) — белку, который помогает собирать рецепторы в синапсе.
В России ожидается к выпуску еще один препарат от генерализованной миастении — «Генериум» в конце года закончит сравнительное исследование своего аналога равулизумаба — селективного иммунодепрессанта, применяемого в терапии нейромышечных и нейровоспалительных заболеваний, в том числе генерализованной миастении.
Препарат будет выпускаться в виде концентрата для приготовления раствора для инфузий, 10 мг/мл.
