Лейкозы: успеть обратиться раньше и выбрать таргетную терапию под «генетический ландшафт»

В своем обращении депутат Госдумы Татьяна Кусайко отметила, что заболевания системы крови широко распространены среди населения, а успех борьбы с ними напрямую зависит от своевременного выявления, профилактики и терапии, в том числе с использованием высокотехнологичных методов лечения. Депутат особо подчеркнула, что «так как вопросы своевременной диагностики и эффективного лечения заболеваний крови носят не только медицинский, но и социально-экономический характер, они требуют пристального внимания как со стороны органов исполнительной власти, так и со стороны государства в целом».

Симптоматика манифестации ОМЛ неспецифична, а само заболевание отличается быстрым прогрессированием. Для постановки диагноза, наиболее точной стратификации пациентов на группы риска и последующего выбора лечения крайне важна оперативность. Об острых состояниях в онкогематологии и необходимости повышения онконастороженности терапевтов в первичном звене здравоохранения рассказал Василий Шуваев, заведующий отделением лучевого и лекарственного лечения гемобластозов МРНЦ им. А.Ф. Цыба — филиала НМИЦ радиологии Минздрава РФ. Эксперт отметил, что в настоящее время с появлением современных технологий диагностики и лечения острый миелоидный лейкоз перестал быть приговором.

«Сегодня больной с ОМЛ — это пациент с острой патологией, который при своевременной диагностике и правильно подобранном лечении может вернуться к привычному укладу, завести детей, продолжить участвовать в общественной жизни страны».

Данные опроса, проведенного ВООГ «Содействие», показывают: только каждый второй пациент с острым лейкозом попадает на прием к гематологу в первые 14 дней. Мысль о важности оказания оперативной помощи больному развила Залина Фидарова, заведующая отделением, врач-гематолог отделения химиотерапии гемобластозов и депрессий кроветворения с блоком трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток НМИЦ гематологии Минздрава РФ. Залина Фидарова обратилась к подходу, высказанному одним из основоположников российской гематологии Валерию Савченко о том, что успех в лечении острых лейкозов зависит от комплекса факторов:

• прецизионной диагностики,
• целенаправленности воздействия,
• четкости выполнения протоколов лечения,
• адекватности сопроводительного лечения,
• мониторинга минимальной резидуальной болезни,
• опыта команды и научных исследований.

Ирина Мартынкевич, руководитель Научно-исследовательского Центра клеточной и молекулярной патологии ФГБУ РосНИИГТ ФМБА России, рассказала о важности молекулярно-генетических исследований для выбора терапии при острых состояниях в онкогематологии. Каждый пациент имеет свой «генетический ландшафт», в зависимости от которого клиницисты могут выбирать наиболее персонализированную, таргетную терапию. Правильный и своевременный выбор терапии является залогом успеха в лечении и долгосрочной выживаемости без рецидивов. В патогенезе ОМЛ задействованы повреждения многих генов с разной функциональной нагрузкой, и их определение позволяет подобрать оптимальные схемы лечения. В ФГБУ РосНИИГТ ФМБА России сейчас анализируется 118 генов, относящихся к миелоидной панели, среди которых, например, IDH1, IDH2, NPM1, DDX-41 и другие.

Прокомментировал вопросы доступности инновационной терапии Олег Шухов, начальник отдела анализа обеспечения лекарственными препаратами и обращения медицинских изделий в субъектах Российской Федерации ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава РФ. Спикер отметил, что потребность в современных препаратах стремительно растет, система постепенно смещается от химиотерапии к персонализированной терапии, основанной на данных молекулярно-генетической диагностики. При этом фактическая обеспеченность таргетной и иммунобиологической терапией для пациентов с острым миелоидным лейкозом составляет лишь 12% от идеальной расчетной потребности. Олег Шухов обратил внимание на существующую проблему:

«За последние два года только четыре инновационных препарата для гематологии из 14 рассмотренных вошли в Перечень ЖНВЛП и стали доступны в рамках программы государственных гарантий. Некоторые препараты рассматривались несколько раз и безуспешно».

Ускоренное включение представленных в клинических рекомендациях лекарственных препаратов в Перечень ЖНВЛП позволит увеличить доступность инновационной лекарственной терапии и добиться прогресса в терапии острых лейкозов.

В докладе о погружении инноваций в систему здравоохранения Александр Мартыненко, директор по индустриальным вопросам Ассоциации международных фармацевтических производителей (АМФП), поделился данными проведенного анализа: за период 2021-2025 гг. было подано 74 молекулы для включения в Перечень ЖНВЛП, 40 из них — в онкологии и гематологии. Треть из 40 препаратов были рекомендованы к включению, и то не с первой попытки. Задержка существует и в скорости обновления клинических рекомендаций, отсутствие в них становится дополнительным барьером для погружения инновационных лекарственных препаратов в систему государственных гарантий. «Почти половина препаратов в онкогематологии, которые сейчас приходят в перечни, имеют орфанный статус. Подход к погружению таких препаратов в перечни должен быть особым», — сообщил Александр Мартыненко. В связи с этим АМФП предлагает создать отдельный ускоренный трек для препаратов особой значимости для здоровья населения, оптимизировать включение в ЖНВЛП препаратов с высокой дополнительной терапевтической ценностью, внедрить механизм динамического ценообразования для препаратов с высоким влиянием на бюджет и создать «зеленый коридор» для препаратов с доказанной прямой экономией бюджета.

О возможностях и вызовах регионов, связанных с лечением неотложных состояний в онкогематологии, рассказала Елена Комарцева, главный внештатный специалист гематолог Минздрава Ростовской области, заведующая гематологическим отделением ГБУ «Ростовская областная клиническая больница», врач-гематолог высшей категории. Врач на примере Ростовской области озвучила основные трудности, которые активно стараются решить регионы, — от оснащения и работы круглосуточных лабораторий с возможностью проведения молекулярно-генетического тестирования до обеспечения условий, необходимых для проведения с химиотерапией и минимизации инфекционных осложнений.

В заключение Алексей Березников, руководитель дирекции медицинской экспертизы и защиты прав застрахованных ООО «АльфаСтрахование», руководитель рабочей группы по организации ОМС Российского союза страховщиков, рассказал о возможностях страховых медорганизаций в контроле над оказанием медицинской помощи пациентам с онкогематологическими заболеваниями в острых состояниях. Спикер подчеркнул, что существующая модель финансирования поликлиник не стимулирует проведение полноценной диагностики на уровне первичного звена, что критически важно для диагностики острых состояний. Было выдвинуто предложение о ранжировании регионов по размерным критериям и вводе понятия средневзвешенных цен.

По итогам мероприятия его модераторы Лилия Матвеева, председатель «Содействие», и Юрий Жулев, сопредседатель «Всероссийского союза пациентов», заключили, что острый миелоидный лейкоз остается заболеванием, где время — ключевой фактор. Участники круглого стола единодушны в том, что ранняя диагностика, доступ к современным методам лечения и выстроенная маршрутизация пациентов должны стать приоритетом для системы здравоохранения на всех уровнях. Сегодня в регионах сохраняются серьезные вызовы, и их решение требует совместных усилий государства, профессионального сообщества и пациентских организаций. И только комплексный подход позволит повысить выживаемость пациентов и обеспечит им возможность быстрого выздоровления и возможности жить полноценной жизнью.