Особенности терапии пациентов с распространенными и орфанными заболеваниями
Объем закупок лекарств и эффективность льготного обеспечения определяются не только бюджетными возможностями региона, но и клиническими потребностями пациентов, а также характеристиками самих препаратов. Если при орфанных патологиях жизненно необходима высокотехнологичная инновационная терапия, то при социально значимых заболеваниях зачастую достаточно средств среднего ценового сегмента с доказанной эффективностью. На примере сахарного диабета (широко распространенная патология) и легочной артериальной гипертензии (редкое заболевание) рассмотрим ключевые подходы к лекарственной терапии.
Сахарный диабет: проблема поздних осложнений
Основная цель лечения сахарного диабета — достижение целевых показателей гликемии для предотвращения сосудистых, почечных и кардиальных осложнений. Однако, как показывает практика, осложнения остаются частым спутником болезни.
По данным заместителя министра здравоохранения Ставропольского края Ольги Листовой, анализ осложнений у пациентов с диабетом и редких форм за период с 2020-го по 2024 год выявил тревожную тенденцию: общая частота осложнений превышает 53%, причем основной вклад вносит диабет II типа.
У детей возникают осложнения уже в первые пять лет течения заболевания, и их вероятность возрастает до 49,12%, если стаж болезни вошел в период от 5 до 9 лет. С осложнениями сталкивается каждый пятый подросток, болеющий более 5 лет. Но если заболевание длится от 10 до 14 лет, то осложнения не прогрессируют.
Наиболее частые осложнения при обоих типах диабета:
- диабетическая нейропатия;
- диабетическая ретинопатия;
- диабетический кетоацидоз без комы.
У взрослых пациентов к этому списку добавляется диабетическая катаракта.
Для диабета II типа (преимущественно болеют взрослые) характерно раннее формирование рисков: доля осложнений неуклонно растет уже в первые пять лет и достигает максимума при стаже более 15 лет. Именно эта группа требует наиболее интенсивного наблюдения.
Эволюция терапии: ставка на комбинацию
Современная фармакотерапия диабета включает несколько классов препаратов. Пациенты с I типом получают инсулины различной длительности действия. Для диабета II типа применяются:
- ингибиторы ДПП-4;
- ингибиторы SGLT2;
- агонисты рецепторов ГПП-1.
Как подчеркивает Ирина Добрынина, главный внештатный эндокринолог Департамента здравоохранения ХМАО – Югры, ключевым трендом является раннее назначение комбинированной терапии сразу после верификации диагноза. Это позволяет не только избегать гипергликемии, но и достоверно снижает риск сердечно-сосудистых событий и летальности. У пациентов без сопутствующих атеросклеротических заболеваний, сердечной недостаточности и хронической болезни почек ранняя комбинация обеспечивает дополнительное преимущество в виде долгосрочного удержания целевого уровня глюкозы.
Своевременный старт инновационной терапии дает двойной эффект: улучшает компенсацию заболевания и сокращает региональные бюджетные расходы на лекарственное обеспечение в долгосрочной перспективе. Согласно данным клинической практики, наиболее экономически выгодной при сопоставимой эффективности является комбинация алоглиптина и пиоглитазона.
Для предотвращения осложнений необходимо:
- Развивать системы раннего выявления рисков.
- Обеспечивать адекватный контроль факторов риска.
- Активно приглашать на прием пациентов с плохим гликемическим контролем для коррекции лечения.
- В полном объеме вести региональный регистр больных диабетом с регулярной актуализацией данных — это повысит точность планирования закупок.
Важным дополнением к медикаментозной терапии остаются средства самоконтроля (глюкометры) и обучение в школах диабета.
Легочная артериальная гипертензия: цена жизни и отсутствие регистра
Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) — орфанное, прогрессирующее и жизнеугрожающее заболевание. Без специфической терапии средняя выживаемость пациентов составляет всего 2,8 года с момента дебюта. Средний возраст больных — 45 лет, причем 81% из них — женщины.
По данным Натальи Смирновой, юриста, члена Национального совета экспертов по редким заболеваниям, в России до 91% пациентов с ЛАГ имеют инвалидность, а почти 70% после установки диагноза теряют трудоспособность.
Симптоматическая поддерживающая терапия не влияет на прогноз выживаемости. Поэтому единственным эффективным решением являются ЛАГ-специфические препараты с патогенетическим механизмом действия. Они достоверно увеличивают продолжительность жизни, снижают частоту госпитализаций и отодвигают сроки трансплантации легких.
Основные барьеры оказания помощи
Между пациентом и кардиологической службой сохраняются серьезные системные разрывы:
- Низкая осведомленность. Кардиологи первичного звена недостаточно знакомы с клиникой ЛАГ.
- Отсутствие единого регистра. Особенно критична ситуация с ассоциированными формами заболевания.
- Финансовые ограничения. Специфическая терапия крайне дорогостоящая. Взрослые пациенты с ЛАГ (в отличие от детей) зачастую не охвачены федеральными программами, и основное бремя обеспечения ложится на региональные бюджеты.
Ключевым инструментом изменения ситуации должно стать создание федерального регистра пациентов с ЛАГ. Это позволит:
- вести мониторинг движения пациентов на основе данных субъектов РФ;
- наладить централизованное обеспечение специфической терапией;
- оценивать своевременность и правильность назначений;
- проводить анализ безопасности лечения;
- рационализировать финансовые расходы.
Кроме того, для сокращения дефицита финансирования и расширения доступа взрослых пациентов к льготным препаратам необходима гармонизация перечней, утвержденных постановлением Правительства РФ № 403 от 26.04.2012 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» и номенклатуры фонда «Круг добра». Это позволит избежать правовых коллизий и обеспечить преемственность терапии при переходе пациента из детского во взрослый возраст.
По материалам XXII Ежегодной межрегиональной конференции «Актуальные проблемы обеспечения качества лекарственной и медицинской помощи»
