Инновационный препарат: «маршрут от идеи до пациента»

Регуляторные лифты и ускоренные процедуры

Минздрав поддерживает инновационные разработки через регуляторные, организационные и инфраструктурные меры, реализуемые в рамках нацпроектов. Ключевая задача, по словам Валерии Гульшиной, врио директора Департамента регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Минздрава РФ, — выстроить предсказуемый маршрут «от идеи до пациента».

В 2025 году ведомство выдало более 600 разрешений на проведение клинических исследований, причем 589 из них пришлись на отечественные разработки. В соответствии с правилами ЕАЭС в прошлом году было зарегистрировано 737 лекарственных препаратов (ЛП), из которых 540 произведены в России.

Особое внимание — процедуре ускоренной экспертизы, срок которой не превышает 100 рабочих дней. В прошлом году таким образом зарегистрировано 24 орфанных препарата, 15 из которых — отечественные. Кроме того, на ускоренную экспертизу направляются препараты, относящиеся к категории особо значимых для здоровья населения, что позволяет быстрее выводить их на рынок и повышать доступность для пациентов.

Перечни как гарант доступности

Ключевым инструментом обеспечения доступности инновационной терапии остается Перечень ЖНВЛП. Сегодня он включает 827 международных непатентованных наименований (МНН), из них 51 — орфанные препараты. При формировании перечня учитывается позиция субъектов. Перечень 14 высокозатратных нозологий (ВЗН) содержит 50 МНН, 21 из которых — орфанные.

Для орфанных ЛП действуют преференции и дополнительные источники финансирования — это обусловлено высокой медицинской потребностью, значительной инвалидизацией и смертностью пациентов, подтвердила Анастасия Кингшотт, руководитель отдела методологического обеспечения комплексной оценки технологий в здравоохранении Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Минздрава РФ.

Однако, отметила она, существуют препараты без орфанного статуса, предназначенные для более широкой популяции, но при этом критически важные для системы здравоохранения (например, при сахарном диабете или сердечно-сосудистых заболеваниях) с точки зрения влияния на заболеваемость и смертность. Перспективным направлением здесь является включение в перечни по показаниям — механизм, при котором ЛП или медизделие добавляют не как универсальное средство, а с точным указанием клинических ситуаций, где его эффективность доказана. С позиции Минздрава это логичный шаг для улучшения доступности препаратов, увеличивающих общую продолжительность жизни.

Что такое «инновационность» и где ее границы

В российском законодательстве термин «инновационный препарат» до сих пор не закреплен. Эксперты ЦЭККМП изучили опыт 24 стран и выяснили, что официальный статус инновационности существует только в семи из них — Италии, Чехии, Бразилии, Канаде, Китае, Великобритании и Малайзии. При этом критерии, которые там закладываются, оказались близки к российскому понятию «препараты особой значимости». Это девять компонентов: терапевтическая ценность, безопасность, удобство для пациента, неудовлетворенная потребность, тяжесть заболевания, влияние на здравоохранение, новизна, качество клинических данных и промышленные факторы. Единого международного определения нет — каждая страна адаптирует критерии под свою систему. В России их предстоит выработать совместными усилиями Минздрава, индустрии и экспертного сообщества.

Экономика доступности: цена, выбор и методология

Россия обеспечивает доступ на рынок как зарегистрированных, так и незарегистрированных препаратов, рассказала Елена Максимкина, директор Федерального центра планирования организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ. Далее, как и в любой стране, вступает в силу фактор приоритизации, в результате которого ЛП попадают в перечни. Один из главных приоритетов — эффективность лечения, достигнутая наиболее экономичным способом.

Однако объективность таких решений целиком зависит от методики оценки. В фармакоэкономических исследованиях, предоставляемых по тем или иным препаратам, часто учитываются лишь прямые затраты, но игнорируются непрямые. Елена Максимкина назвала это существенной методологической ошибкой. Она также высказалась за возможность непубличного ценового предложения в дополнение к регистрации цены на позиции ЖНВЛП:

«У нас многие препараты включаются в перечень с такой ценой, что вы их на рынке не купите самостоятельно. Это в основном препараты, закупаемые через систему ОМС или за счет федерального и региональных бюджетов. На эту составляющую следовало бы обратить внимание».

«Круг добра»: пять лет экономии

За последние годы выстроена целая система повышения доступности терапии для пациентов с орфанными заболеваниями. Расширяются категории закупок за счет средств фонда «Круг добра» — приобретаются как зарегистрированные, так и незарегистрированные препараты. Как рассказала Валерия Богданова, директор по медицинским вопросам фонда, действует модель, при которой основные дистрибуторы имеют прямые контракты с производителями. Второе обязательное условие — участие Федеральной антимонопольной службы во всех переговорах о цене. Это позволяет значительно снижать стоимость ЛП. По данным ФАС, за пять лет работы фонда такой механизм сэкономил более 33 млрд рублей бюджетных средств.

Индустрия: инициативы и острые углы

Индустрия видит усилия Минздрава по поиску новых возможностей для повышения доступности инноваций и совершенствования формирования перечней, заверил Александр Мартыненко, директор по индустриальной политике Ассоциации международных фармацевтических производителей (AIPM). В ассоциации высоко ценят привлечение экспертов на раннем этапе проработки инициатив, когда еще можно учесть предложения практиков рынка.

Особого подхода, по его мнению, требуют инновационные препараты с узкими популяциями пациентов или ограниченным массивом клинических данных (орфанные, для специфических подгрупп или с узким терапевтическим диапазоном). Показателен пример Китая, где отказываются от жестких административных барьеров и используют «эластичные стимулы»: если данные из опорных центров подтверждают терапевтическую ценность, компания получает преференции (расширение профиля применения или индексация цены). Если эффективность ниже ожидаемой — инициируется процедура снижения предельной стоимости.

Объем как рычаг и риск «замороженной» цены

Игроки рынка со своей стороны пытаются найти решения для стоящих перед системой здравоохранения вызовов, отметила Валерия Лемешко, руководитель подразделения по развитию здравоохранения и взаимодействию с федеральными органами власти АО «Рош-Москва». По мнению экспертов компании, Россия в условиях высокой финансовой нагрузки на лекарственное обеспечение не использует главное экономическое преимущество — объемы потребления. Производители всегда готовы идти на скидки ради больших объемов, и этот путь сегодня выбирают многие страны.

В компании предлагают механизм: в течение года отслеживать объем закупок, и при превышении лимита компания идет на скидки, которые не являются публичными, пересчитываются внутри системы и не влияют на формирование начальной (максимальной) цены контракта в следующем периоде.

Валерия Лемешко пояснила:

«Это позволяет каждый новый год начинать с закупок по зарегистрированной цене, не терять внешний референс и предотвратить риск падения объема продаж, если, например, через пять лет вышел аналог: объемы упали, а низкая цена осталась, ставя под вопрос рентабельность».

Включение по показаниям: риски для разработчиков

Желание регулятора повысить доступность инноваций и при этом рационально расходовать бюджет понятно. Однако механизм включения в перечни по показаниям, который рассматривался на сессии, с точки зрения отечественной фарминдустрии таит подводные камни. На них обратил внимание Тарас Химич, руководитель группы фармакоэкономики и ценообразования АО «Биокад».

Он отметил, что первое показание является основным и, как правило, массовым — именно по нему препарат входит в ограничительные перечни.

Тарас Химич рассказал:

«Когда появляется дополнительное показание, мы вынуждены запускать процедуру включения заново, при этом производитель уже понес существенные расходы на клинические исследования в новых показаниях».

Новые показания могут оказаться невостребованными, что поставит крест на разработке: слишком высокие затраты на исследования снижают маржинальность и увеличивают нагрузку на пациентов.

Инфраструктура, диагностика и синхронизация документов

С переходом от универсальной терапии к персонализированной, таргетной встает вопрос организации инфраструктуры вокруг препарата, обратила внимание Алиса Джангирянц, заместитель генерального директора по обеспечению доступа на рынок и онкологии ООО «Свикс Хэлскеа». Она предложила включить широкие диагностические панели и различные виды диагностики в программу госгарантий — это существенно облегчило бы жизнь разработчикам, которые зачастую сталкиваются с нехваткой диагностических тестов.

Кроме того, Алиса Джангирянц высказалась за синхронизацию ЖНВЛП, клинических рекомендаций и программы госгарантий:

«Не только мы, но и врачебное, и пациентское сообщество сталкивается с тем, что препарат зарегистрирован, есть опыт применения, а клинические рекомендации, несмотря на установленные законом нормы, не пересматриваются в срок. Гармонизация этих документов крайне важна, в первую очередь — для пациента».

Централизация закупок онкопрепаратов уже показала свою эффективность, и, по мнению эксперта, аналогичный подход необходим для сегмента дорогостоящих препаратов по закрытым контрактам. Это позволило бы компаниям брать на себя риски по ценообразованию, срокам поставок и планированию объемов.

По материалам XIII Международной научно-практической конференции «Оценка технологий здравоохранения: инструмент разработки и внедрения новых технологий»