ФМБА разрабатывает препарат для лечения СМА с «патентной чистотой»

Неврологи центра поставили задачу создания препарата, обладающего патентной чистотой, большей эффективностью и отсутствием побочных эффектов, присущих референтному препарату. У существующих лекарственных средств для лечения СМА, по словам директора центра Всеволода Белоусова, побочные эффекты оказывают влияние на сердце и печень. 

Разработанный препарат показал свою эффективность на модели животных с пораженными двигательными нейронами, которые без применения лекарства погибали на 20-й день после рождения. После однократной инъекции препарата животные живут уже год, и «никто из них умирать еще не планирует», сообщил Всеволод Белоусов.

Препарат планируется к выводу на рынок в 2029-2030 годах.

Спинальная мышечная атрофия — группа генетических нервно-мышечных заболеваний, при которых происходит постепенное и необратимое нарушение функций двигательных нейронов спинного мозга. В результате мышцы ослабевают и атрофируются. Существует 5 видов СМА, особенно опасна СМА 1 типа — младенческая СМА, встречающаяся чаще других. Примерно половина всех типов заболевания приходится на нее. Болезнь манифестирует в первые 4-5 месяцев после рождения и приводит к тяжелой инвалидизации или ранней гибели.

В России для лечения СМА применяют иностранные препараты:

• Спинраза (МНН нусинерсен) от «Biogen»,
• Эврисди (МНН рисдиплам) от «Roche»,
• Золгенсма (МНН онасемноген абепарвовек) от «Novartis».

У всех этих препаратов, кроме Золгенсма, имеются зарегистрированные отечественные аналоги, которые еще не выведены в гражданский оборот.

Лантесенс, первый отечественный дженерик Спинразы, зарегистрирован компанией «Генериум» в апреле 2024 года.

Второй — Нусилара от «Биокад» — спустя год.

На первый дженерик Эврисди от индийской «Джодас Экспоим» Минздрав РФ выдал регудостоверение в декабре прошлого года и в апреле текущего приостановил его действие.

Отечественный Рисдиплам от «Промомед» зарегистрирован в мае 2025 года.