Меняется мир — меняется здравоохранение

Как отмечает старший директор по регуляторным вопросам и политике в области здравоохранения Ассоциации международных фармацевтических производителей Елена Попова, современное здравоохранение трудно представить без клеточных, генно–инженерных и нанотехнологий, что делает разработку и вывод продуктов на рынок дороже и сложнее.

Приходится обрабатывать и анализировать большие массивы данных, поэтому возрастает роль цифровизации, которая поможет как при разработке препаратов, так и в регуляторике и взаимодействии врача и пациента. Цифровые технологии позволяют по–новому генерировать доказательные данные при создании лекарств и моделировать необходимые процессы.

Какие современные тренды развития здравоохранения существуют? Первый и самый главный — рост продолжительности жизни и изменение траектории заболеваемости и профиля болезней, например, нейродегенеративных и онкологических. Общество нуждается в прорывных инновационных технологиях в лечении — от поддерживающей терапии к излечению и активному долголетию. Еще надо искать решения для неудовлетворенных медицинских потребностей и обеспечивать подход к новым жизненно важным технологиям, доступным пациентам других стран. Медицина все больше становится персонифицированной: модель "одна популяция — одно лекарство" меняется на "один пациент — всеобъемлющий профиль — комплексная индивидуальная терапия". Не последнюю роль в этом играет популяризация и доступность генетических тестов. Требования к качеству, эффективности и безопасности заметно возросли за последние десятилетия, что делает медицину более пациентоориентированной. В здравоохранение активно внедряются цифровые технологии — от телемедицины до электронной медкарты. Для врачей и пациентов все большую важность приобретают открытость и прозрачность в сфере регуляторики, например, в части обращения лекарств, что повышает ответственность регулятора в принятии решений.

Разработка лекарств: чем раньше, тем успешнее

Изменения в здравоохранении коснулись и фармотрасли. Первый тренд — глобализация всего цикла обращения продукта (от разработки до поставок). Производственные и научно–исследовательские мощности локализованы в разных странах, при этом у них единые бизнес-процессы и технологии, а также общая цепочка поставок выпускаемой продукции на разные рынки. Принятие решения о выводе препарата на рынок того или иного государства зависит от анализа рисков влияния локальной регуляторики на глобальное обращение лекарства, даже на региональном уровне.

Какие разработки лекарств сегодня считаются перспективными? Это комбинации ингибиторов контрольных точек, терапия болезни Альцгеймера, генная терапия, призванная заместить дефектные или отсутствующие гены в клетках с помощью введения ДНК для лечения генетических заболеваний. Развивается терапия CAR–T — это генетически сконструированные Т–клетки, нацеленные на специфический опухолевый антиген. Их используют при лечении рака крови и больших опухолей. Большие перспективы у персонализированных вакцин с мРНК, когда пациент получает последовательность мРНК, закодированную для антигена, специфичного для заболевания, например, глиобластомы. Еще один современный вид терапии — ремиелинизация ЦНС, которая не только предотвращает разрушение миелиновых оболочек, но и восстанавливает уже поврежденные. Большие надежды возлагаются на новое лечение гепатита В и ВИЧ, которое будет уничтожать вирус из инфицированных клеток, и пациентам не нужно будет принимать лекарства пожизненно.

На сегодняшний день биотерапевтические препараты нового поколения составляют более 10% от всех поздних стадий разработки лекарств, около 40% всех разработок среди инновационных препаратов предназначены для лечения орфанных заболеваний, а 20% всех одобренных инновационных лекарств сегодня представляют собой препараты, комбинированные с медицинскими изделиями.

Привлекательным регионом для разработки препаратов и вывода их на рынок стала Азия. Благодаря регуляторной реформе в Китае, когда масштабному реформированию подверглась регуляторная система и были внедрены процедуры ускоренной оценки и допуска препаратов в систему здравоохранения, глобальная доля клинических исследований в Азии за последние 10 лет увеличилась с 16 до 24%. Реформа предусматривала введение регистрации на условиях, отказ от локальных клинических исследований (при наличии обоснования отсутствия расовых различий), обнуление таможенных пошлин и снижение НДС на онкологические препараты, отказ от лабораторных испытаний и посерийного входного контроля для продукции химического синтеза и другие меры, призванные облегчить вывод на рынок новых лекарств и доступ к ним пациентов.

Бюрократия уходит в прошлое

Во всем мире в сфере регуляторики необходимо отметить глобальный характер решений, когда регуляторное решение, принятое в отдельной стране, способно влиять на операционные процессы компании и системы здравоохранения в других государствах. Усилилась нагрузка на национальные регуляторные агентства, из–за чего пропускная способность регуляторных органов снижается. Другие тенденции — создание региональных регуляторных центров компетенций и регуляторных хабов, цифровизация регуляторики и проектное управление регуляторными стратегиями и циклом обращения лекарств. В настоящее время можно говорить о создании так называемой "умной регуляторики", когда работа регуляторных органов призвана исключить дублирование избыточных процедур, использовать риск–ориентированные модели и фокусироваться на использовании ограниченных ресурсов, чтобы решить острые проблемы в здравоохранении и обеспечить пациентам быстрый доступ к инновационному лечению.

Регуляторика учла уроки пандемии, быстро адаптируясь к вызовам, уменьшая число административных барьеров и упрощая бюрократические процедуры. Внедряются риск–ориентированные модели регулирования, используются новые инструменты дистанционного и документального взаимодействия. Применяется поэтапная последовательная оценка данных досье по мере разработки препарата, что особенно актуально для вакцин. Развиваются новые регуляторные модели одобрения лекарств, которые учитывают последние научные подходы к их разработке — условная и ускоренная регистрация, регистрация на условиях и т.д. На первый план выходит раннее научное консультирование, предусматривающее партнерство и солидарное участие регулятора и отрасли в создании важнейших препаратов для здравоохранения. И, конечно, нельзя не отметить цифровизацию регуляторных процессов, как в документообороте, так и во взаимодействии.

Одно из направлений в данной области — создание единого цифрового контура жизненного цикла препарата. Отдельные реестры, как правило, содержат статичную информацию о жизненном цикле лекарства и большой массив нерегулярно обновляемых данных. В них может наблюдаться регуляторная раздробленность электронного функционала, а неполноценная и прерывистая цепочка данных системы делает связный анализ невозможным. Все эти недостатки усложняют регуляторный обмен данными между разными участниками процесса, например, отраслью и регулятором.

Единый цифровой контур — это эффективно сопряженное информационное поле для объединения и быстрого обмена актуальной информацией между экспертами, регуляторами и потребителями, обеспечит взаимосвязь между системами и позволит видеть процессы жизненного цикла препарата, а также даст возможность эффективно управлять системой и автоматизировать процессы при использовании риск–ориентированной модели контроля.

По материалам сессии "Фокусы инноваций в фармацевтической отрасли" в рамках НПК — "РегЛек–2022"