Фарминновации: как преодолеть путь от идеи до внедрения?

Этот труд может увенчаться успехом при совпадении нескольких условий, выполнить которые возможно лишь в тесном сотрудничестве исследовательского института, высшей школы, производства и регулятора. Поэтому одной из главных задач стратегической программы «Фарма-2030» стало именно создание передовых препаратов.

Как преодолеть путь от первых лабораторных экспериментов до эффективной медицинской практики? Ответ на этот вопрос искали участники GMP-конференции — представители отечественных фармацевтических производств и регуляторных органов.

Девять этапов создания лекарства

Как замечает начальник отдела анализа и управленияпроектами по лекарственным препаратам Центра трансфера медицинских технологий ФБУ «НЦЭСМП» Минздрава России Павел Буренков, в разработке и производстве лекарственных средств 9 этапов:

1. Формулировка главной идеи разработки продукта и обоснование его полезности.
2. Определение целевых областей применения будущего лекарства, подтверждение обоснованности и эффективности ключевой идеи.
3. Получение перспективного вещества-кандидата и экспериментальное подтверждение его действия.
4. Синтез фармсубстанции в лабораторных масштабах и проведение ее доклинических исследований.
5. Перенос выпуска субстанции в условия Надлежащей производственной практики (GMP), разработка и доклинические испытания готовой лекформы.
6. Переход производства готовых лекформ к требованиям GMP, выпуск опытно-промышленных серий, первая фаза клинических испытаний и формирование системы фармаконадзора для создаваемого препарата.
7. Вторая фаза клинических испытаний и вновь производство опытно-промышленных серий.
8. Третья фаза клинических исследований, подтверждение эффективности и безопасности лекарства, выпуск промышленных серий и процедура регистрации.
9. Серийное производство, выпуск препарата в обращение и пострегистрационные исследования.

У каждого из этих этапов — от идей и гипотез до госрегистрации и промышленного выпуска — свои задачи и свои особенности. Однако в сегодняшних реалиях все начинается с анализа патентной информации, ведь именно сведения об интеллектуальных правах помогают очертить границы будущего поля исследований.

Курс на здравоохранение

Синергия науки и производства — вот что поможет пройти все перечисленные этапы быстрее и результативнее, убежден директор биомедкомплекса «Нанолек» Алексей Павлов. Сегодня главная задача отечественного фармпрома – обеспечить рынок необходимыми препаратами, разрабатывать инновационные лекарства, что позволит обеспечить независимость страны от импорта.

Чтобы выполнить эту задачу, необходимо системное взаимодействие с регулятором. У такого диалога возможен ряд направлений, и первое из них — детальное изучение потребностей национальной системы здравоохранения, а также тех имеющихся угроз, с которыми она должна справиться.

Например, ежегодные потери отечественной экономики от опоясывающего лишая и постгерпетической невралгии превышают 10,1 млрд. рублей, а значит, эффективная борьба с данными заболеваниями (включая их профилактику) способна укрепить здоровье нации и сберечь резервы, которые могут быть направлены на развитие науки и промышленности.

Планы разработки новых препаратов производитель может сопоставлять не только с сегодняшними, но и с прогнозируемыми данными. Если распространенность каких-либо жизнеугрожающих патологий (к примеру, того же диабета) из года в год становится все значительнее, это еще один возможный вектор расширения исследований.

Чтобы всегда «держать руку на пульсе», лекарственной промышленности необходима регулярная работа с главными внештатными специалистами и организаторами здравоохранения, считает Алексей Павлов. Важно также сотрудничество с государственными предприятиями, специализирующимися в области поиска и исследования потенциальных лекарств. Цели сформулированы. Теперь вопрос в инструментах, ресурсах и механизмах.

Наука + регуляторика + практика = ?

«Только вместе мы сможем сделать препараты любой технологической сложности доступными и безопасными», — убежден Александр Вишневский, директор по развитию биотехнологической компании «АРТСЕЛЛЕНС». Нужно развивать взаимодействие как между фармотраслью и профильными регуляторами, так и между фармотраслью и наукой. Исследования, организация и воплощение идеи в жизнь — это неотъемлемые составляющие единого процесса. И из него нельзя выборочно исключить теорию или практику.

Одним из шагов к объединению промышленной, регуляторной и научной сферы могли бы стать различные модели научного консультирования фармацевтических предприятий. Если бы на стадии проектирования нового участка для нового технологического направления любая производственная компания могла получить экспертное заключение со стороны регулятора, это бы значительно ускорило процесс создания инновационных лекарственных препаратов, подчеркивает Александр Вишневский.

Ценна была бы и возможность расширения взаимодействия академических исследовательских институтов с практической фармацевтикой. Есть ли конкуренция между НИИ и фармпроизводителем при таком подходе, когда наука дает старт и проводит многоплановые исследования, а промышленная площадка подхватывает идею и масштабирует ее?

Тесное сотрудничество науки, регулятора и отрасли нужно не только для таких глобальных задач как создание новых оригинальных препаратов, но и для «рутинных» организационных вопросов, ведь издание любого решения или регламента может повлечь за собой его индивидуальную интерпретацию, например, с позицииконкретного предприятия. Вырабатывать четкие алгоритмы правоприменения в наукоемкой фармацевтической отрасли следует совместными усилиями, учитывая и практическую, и административную, и исследовательскую часть.

Организационный аспект

Созданный два с половиной года назад, в 2022 году, Центр трансфера медицинских технологий ФГБУ «НЦЭСМП» — один из внедряемых в практике здравоохранения (к которому по своей сути относится и фармотрасль) способов развития научных исследований по созданию новых лекарств. Среди главных задач организации — информационно-аналитическое сопровождение проектов разработки в целом ряде направлений, таких как:

• малые молекулы;
• радиофармпрепараты (одна из недавних разработок центра на момент проведения круглого стола вступила в фазу госрегистрации);
• высокотехнологичные препараты;
• биопрепараты;
• противоопухолевые средства;
• клеточные продукты и др.

Работа ведется в госсегменте здравоохранения, в сотрудничестве с учреждениями, подведомственными Минздраву, ФМБА, Академии наук и ряду других ведомств. К сентябрю общее число сотрудничающих с центроморганизаций-разработчиков превысило две сотни. Возможно, отрасли и регулятору стоит задуматься о том, чтобы масштабировать внедряемый опыт также на коммерческие производственные предприятия, пусть это пока и предположения на будущее.

Исследователи сопровождают не только процесс поискановых перспективных молекул, но и собственно испытания будущих лекарств (доклинические и клинические), масштабирование и передачу технологий, а также производство субстанций и готовых лекформ. «За два с половиной года мы провели наблюдение за 120 доклиническими и 40 клиническими исследованиями», — рассказывает Павел Буренков.

При проведении испытаний особенно важным оказался организационный аспект: нельзя правильно провести исследование, не спланировав надлежащим каждую его фазу. Поэтому в процессе сотрудничества уникальные научные знания организаций-разработчиков дополняются необходимой информированностью в вопросах нормативного регулирования (формируемой как раз центром). Ведется также информационная база, например, составлен перечень организаций-разработчиков субстанций и готовых лекформ (их по состоянию на конец августа было 49 и 92 соответственно) и список исполнителей исследований (на доклиническом и клиническом этапе).

Фармацевтическое сообщество выражает надежду на то, что совершенствование действующих методов поддержки научных изысканий продолжится успешно, а процесс формирования новых станет максимально плодотворным. Путь лекарства от науки к пациенту действительно непрост, и каждый шаг должен быть исключительно точен.

 По материалам IX Всероссийской GMP-конференции

Павлов Алексей Александрович, директор биомедкомплекса «Нанолек» Александр Вишневский, директор по развитию биотехнологической компании «АРТСЕЛЛЕНС»