Будущее фармрынка: внедрение ИИ и упор на генную терапию

Как цены на препараты меняют лекобеспечение

Во всем мире расходы на лекарства растут, опережая прогнозы национальных бюджетов, что заставляет системы здравоохранения искать инструменты оптимизации. Заведующая кафедрой организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ имени И.М. Сеченова Роза Ягудина выделяет среди них стимулирование конкуренции и внедрение дженериков, усиление роли оценки медицинских технологий, данных реальной клинической практики и контроль врачебных назначений. Все это отражается на моделях льготного лекобеспечения.

В разных странах они могут базироваться на основе перечня лекарств или заболеваний, принадлежности пациента к определенной группе населения или уровню его расходов. Другой принцип классификации — по сектору здравоохранения (амбулаторный или стационарный).

Российская модель льготного лекобеспечения использует разные каналы, механизмы и уровни финансирования. Распределение полномочий и ответственности осуществляется между федеральном центром и регионами. В основе большинства программ лежит правовая модель пациента, но есть и нозологическая, если речь идет о программе Высокозатратные нозологии (ВЗН). С зарубежными моделями ее роднит похожее ценообразование и ценовой контроль, а также наличие ограничительного перечня — ЖНВЛП. Система льготного лекобеспечения основывается на социальном статусе пациента, а формальные финансовые ограничения для получения лекарств льготополучателями отсутствуют. Роза Ягудина подчеркивает, что лекобеспечение само по себе — не единственный фактор, положительно влияющий на жизнь и здоровье. По ее словам, наибольший вклад лекарств в увеличение продолжительности жизни наблюдается в тех местах, где решены социально-экономические задачи.

От чего зависит качество и доступность медпомощи?

Директор Института экономики здравоохранения НИУ ВШЭ Лариса Попович обращает внимание, что на проблемы со здоровьем сильно влияют изменение климата и урбанизация: массовый переезд в города повышает риск ожирения, психических заболеваний и распространения инфекций. Медпомощь становится более персонифицированной и дорогой, что приводит к расслоению общества и нарастанию социальной напряженности. Кроме того, схемы лечения усложняются из-за того, что у большинства пациентов встречаются коморбидные патологии.

На получении помощи сказываются нехватка рабочей силы и рост затрат на нее, дефицит лекарств и повышение цен, нарушение цепочки поставок и увеличение логистических расходов. Чтобы сохранить финансовую устойчивость, системе здравоохранения потребуется более продвинутая персонализированная диагностика и переход к профилактике. Параллельно ей стоит повысить эффективность затрат и искать новые модели организации.

Но есть и положительные тенденции, связанные с внедрением в здравоохранение цифровых технологий. Экспоненциальный рост данных о здоровье повышает эффективность диагностики, способствует интеграции и персонализации медпомощи, однако требует новых подходов к обработке информации. Новые формы оказания помощи, включая виртуальные, должны получить широкое распространение благодаря применению технологий и привлечению мобильной рабочей силы. С помощью ИИ-технологий сроки разработки новых препаратов снизятся с 10 лет до 1-2 лет: ИИ моделирует миллионы молекул за часы и прогнозирует их эффект, а также создает виртуальные клинические испытания на цифровых двойниках.

Выживет тот, кто не боится меняться

Сегодня в фармотрасли растет гонка за коммерциализацией науки. Компании хотят производить больше лекарств, конкуренция повышается, а стандартные схемы лечения быстро меняются. Это значит, что успех компании будет зависеть от скорости разработки и выпуска продукции. Поэтому на рынке обострится конкурентная гонка за кадры в сегменте R&D (Research and Development «исследование и развитие» — от ред.) и организации производства. Помимо этого, во всем мире происходит давление на цены и снижение маржинальности. Возможность свободно устанавливать свою цену снижается из-за требований правительства, а в коммерческом сегменте растет конкуренция. Также быстро меняется структура заболеваемости, влияющая на потребность в лекарствах.

В этих непростых условиях успешными станут компании, умеющие быстро восстанавливаться после кризиса и оперативно менять организационные процессы.

Что нужно развивать в нашей стране в сфере передовых технологий для фармотрасли? Лариса Попович считает, что требуется создать единую сеть ИИ и национальный генетический регистр, а также расширить доступ к генетическим тестам и биобанкам. В сфере фармацевтических технологий необходимо сделать доступнее персонализированные схемы лечения в ОМС, развивать генную терапию, производство локальных биоаналогов и препаратов, независимых от импорта. Также стоит обратить внимание на иммунопрепараты при хронических болезнях и нанопрепараты для онкологии и ревматологии.

Вызовы сделали регуляторику гибкой

С тем, что отрасли необходимо создавать новые лекарства, согласен и представитель Департамента обращения лекарственных средств Минздрава РФ Вадим Калиниченко. По его словам, раньше глобальные вызовы для фармрынка не рассматривались, из-за чего регуляторика не была достаточно гибкой. Но с началом пандемии стало видно, насколько важно вовремя обеспечить пациентов особо значимыми лекарствами. Именно тогда появилась возможность регистрации на основании малых данных об эффективности и безопасности. Для получения объективной информации об эпидемии коронавируса на основании максимально детализированных данных вплоть до каждого случая заболевания был создан регистр COVID-19. В него вошли 5 тыс. медорганизаций, 18 тыс. пользователей и 1,5 млн пациентов. Он позволял отследить эффективность противовирусной терапии с помощью данных из мониторинга движения лекарственных препаратов (МДЛП), информации о нежелательных явлениях, направляемой в Росздравнадзор, и мобильного приложения для пациентов.

Созданная цифровая система помогала мониторить соотношение пользы и риска с помощью клинических исследований и фармаконадзора, также сам производитель отслеживал, как применяется его препарат. Полученные наработки в 2022 году позволили создать информационно-аналитическую систему Правительства РФ, которая отслеживает наличие лекарств в каждом регионе, предупреждая дефектуру. Используются данные из системы МДЛП, информация об остатках лекарств в аптеках и медучреждениях, а также проведенных или несостоявшихся торгах.

Кроме того, создана межведомственная комиссия по определению дефектуры или риска ее возникновения. На текущий момент проведено 47 заседаний, рассмотрено 400 лекарственных препаратов. Внесены изменения в регдосье 158 лекарств, зарегистрировано 78 препаратов, 13 лекарств получили возможность обращения в нашей стране партий в упаковке, предназначенной для обращения на территории иностранного государства, и выдано 18 разрешений на временное обращение серии (партии) незарегистрированных лекарств.

В число антидефектурных мер вошли ускоренная регистрация дженериков и биоаналогов. Она занимает 60 рабочих дней. Кроме того, если в регдосье необходимо срочно внести изменения, то это можно сделать за месяц. Также при регистрации дефектурного препарата возможно проведение части клинических исследований биоаналогов в пострегистрационном периоде с соблюдением требований в части усиленного фармаконадзора.

В экстренных случаях допускается ввоз препаратов в иностранной упаковке, но необходимы отдельное разрешение на каждую партию и ввоз незарегистрированных в России лекарств для закрытия текущей дефектуры. Однако последняя мера используется редко, поскольку дефицит нужно не устранять точечно, а выпускать отечественные аналоги импортных лексредств.

Также с 1 сентября 2024 года в соответствии с Постановлением Правительства РФ №385 от 28.03.2024 «Об утверждении Правил предоставления, подтверждения и отмены разрешения на производство и применение биомедицинских клеточных продуктов…» компании могут получить разрешение на производство и применение биомедицинских клеточных продуктов, предназначенных для индивидуального медицинского назначения. На сегодняшний день выдано одно разрешение и одно заявление находится на экспертизе.

Меры поддержки для быстрой регистрации лекарств по-прежнему актуальны

Регуляторика продолжает искать баланс между безопасностью, скоростью регистрации и доступностью новых лекарств. Параллельно с процессом гармонизации с законодательством ЕАЭС появились меры для ускоренного ввода лекарств на рынок, которые уже применяются на территории Союза.

Первая из них — ускоренная экспертиза в рамках регистрации. Она занимает два месяца и позволяет сократить время получения регистрационного удостоверения. Ее можно сочетать с условной регистрацией и регистрацией в исключительных случаях. Ускоренная экспертиза используется для педиатрических, особо значимых и орфанных препаратов.

Вторая мера — условная регистрация, которая позволяет выводить на рынок препараты, в том числе для лечения смертельных, инвалидизирующих и орфанных заболеваний, раньше, чем при обычной регистрации. Она необходима для закрытия неудовлетворенной медицинской потребности или в экстренных случаях. У фармкомпании есть возможность провести финальные фазы клинических исследований в пострегистрационном периоде. Однако необходимо ежегодно оценивать пользу и риск, а до получения исчерпывающих данных по клиническим исследованиям предусмотрен усиленный фармаконадзор.

Регистрация в исключительных случаях предусматривает сбор данных в условиях реальной клинической практики, усиленный фармаконадзор каждого случая использования препарата и ежегодную переоценку пользы и риска. Она применима, если получение данных об эффективности лекарства противоречит этическим нормам или оно используется против суперорфанной патологии.

Вадим Калиниченко выделяет ключевые задачи фармотрасли на ближайшее время:

• Завершение перехода на регулирование обращения лекарств по требованиям ЕАЭС к 2026 году.
• Модернизация регуляторных подходов к проведению комплексной оценки в части формирования перечня ЖНВЛП и СЗЛС.
• Использование цифровых решений для части регистрационных процедур, клинических исследований и работы по лекобеспечению.
• Поддержка программ импортозамещения и обеспечения технологического суверенитета в фармотрасли.

По материалам XXI ежегодной Межрегиональной конференции «Актуальные проблемы обеспечения качества лекарственной и медицинской помощи»