Регистрации орфанных препаратов требуются изменения
Несмотря на ряд положительных изменений в системе обращения орфанных препаратов, представители фарминдустрии отмечают сложности их вывода на рынок в рамках Евразийского экономического союза.
О регуляторных изменениях в законодательстве, касающихся регистрации орфанных лекарственных препаратов в ЕАЭС, рассказала Татьяна Конкина, старший менеджер по биологическим и регуляторным вопросам Ассоциации международных фармацевтических производителей, на ежегодной Научно-практической конференции «Фармакоэкономика на службе здравоохранения. Орфанные заболевания как пример рационального лекарственного обеспечения».
В разных странах по-разному регламентируются критерии оценки орфанных лекарственных препаратов, главный из которых — это распространенность заболевания. В ЕС — это не более 5 случаев на 10 тыс. населения, в США — не более 200 тыс. человек на все население страны, в РФ — 10 случаев на 100 тыс. населения. В документах ЕАЭС критерии распространенности отсутствуют.
Процедуры присвоения орфанного статуса тоже различаются.
В США и ЕС они похожи, например, такой статус может быть запрошен в любой момент разработки лекарственного препарата до его подачи на регистрацию, то есть тогда, когда решит компания-разработчик. В России существовала процедура присвоения орфанного статуса при подаче лекарственного препарата на регистрацию, одновременно можно было запросить и процедуру присвоения такого статуса.
Но в 2021 году вступили в силу правила регистрации ЕАЭС и национальная процедура была упразднена. А поскольку в федеральный закон №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» соответствующие изменения внесены не были, это привело к тому, что возникла ситуация неопределенности. Учитывая это, вся фарминдустрия ожидала внесения дополнения в закон №61-ФЗ, которые бы привели его в соответствие с правом Союза. Такие изменения были сделаны, а присвоение орфанного статуса выделено в отдельную процедуру, что дало возможность компаниям готовить документы на присвоение такого статуса в России.
Это оказалось большим прорывом. Тем более что новация коснулась не только новых лекарственных препаратов, но и уже зарегистрированных, которые ранее по каким-то причинам этот статус не получили.
Новые стандарты и регуляторные вызовы
Главным условием для получения орфанного статуса является обоснование орфанности. Компании нужно аргументировать запрос, предоставить данные о текущем статусе, план разработки своего продукта, обзоры и отчеты доклинических и клинических исследований.
Регуляторный орган в течение 30 рабочих дней рассматривает этот комплект документов. Данная норма вступила в силу с 1 сентября 2024 года, но пока не в полной мере из-за неполной готовности электронной системы, через которую подается заявление. Однако сама процедура заработала.
Обращение орфанных лекарственных препаратов имеет особенности в ЕАЭС и РФ. В Союзе не требуется предоставление локальных данных клинических исследований, снижен объем лабораторной экспертизы, ее можно проводить в лаборатории производителя и с использованием электронного документооборота и средств дистанционного взаимодействия. Кроме того, предусмотрены альтернативные типы регистрации — ускоренная процедура регистрации и регистрация с установлением обязательств. В пострегистрационном периоде порядок действий определяется законодательством государства — члена Союза.
В Российской Федерации был упрощен доступ на рынок, в частности, разработаны критерии льготного допуска орфанных лекарственных препаратов.
Есть послабления и в части контрольно-надзорной деятельности: установлен срок для ввоза и обращения оригинальных орфанных лекарственных препаратов и/или высокотехнологичных лекарственных препаратов (ВТЛП) — 12 месяцев после даты их регистрации в РФ в упаковках, предназначенных для обращения в иностранных государствах, при условии соответствия требованиям, установленным при регистрации(данное решение позволит больным не прерывать лечение).
При вводе в обращение теперь не требуется предоставлять протокол испытаний в отношении орфанных ВТЛП, полученных из биологического материала определенного человека и предназначенных для применения этому же человеку. Снижена частота контроля с ежегодного до одного раза в 3 года. Система стала достаточно гибкой и явно способствует тому, чтобы компании выводили эти важные препараты на рынок, а пациенты получали к ним доступ.
При регистрации орфанных лекарственных препаратов в ЕАЭС российские производители столкнулись с рядом вызовов. В частности, необходимо предварительное признание орфанности на территории государства — члена ЕАЭС. Но такая локальная процедура предусмотрена только в Российской Федерации. На регистрационном этапе у референтого государства и государства признания отсутствует централизованная система присвоения орфанного статуса. Регуляторную неопределенность создает и требование указывать государства признания в заявлении на регистрацию в референтном государстве. Сложны к выполнению требования к регистрационному досье, такие как локальные клинические исследования, невозможность регистрации уже действующего МНН с отдельным торговым наименованием для орфанного показания.
Есть и другие трудности, связанные с переходом из национальной парадигмы в ЕАЭС, например, несогласованность отображения информации в регуляторных документах и реестрах. Бывает, что нозология наличествует в Перечне орфанных заболеваний, но нет этого указания в экспертном отчете. Или в ГРЛС не оказывается указания орфанности, нет переноса информации в АИС Росздравнадзора, из-за чего невозможно применить ст. 52.1 закона №61-ФЗ «Ввод в гражданский оборот лекарственных средств для медицинского применения». Случается, что в Едином реестре лекарственных препаратов Союза нет указания орфанности по факту регистрации или происходят технические ошибки реестра при внесении изменений.
Чтобы улучшить ситуацию, Ассоциация международных фармацевтических производителей предлагает внедрить централизованную процедуру регистрации с присвоением орфанного статуса для новых и уже зарегистрированных лекарственных препаратов. По мнению ее экспертов, требуется также актуализация информационных ресурсов, регулярное техническое обновление ГРЛС с возможностью указания орфанного статуса препарата, а также постоянная актуализация Единого реестра лекарственных препаратов ЕАЭС. Производители также высказываются за внесение изменений в текущую редакцию правил для унификации с руководством Коллегии Евразийской экономической комиссии №2 «О Руководстве по выбору торговых наименований лекарственных препаратов».
По материалам конференции «Фармакоэкономика на службе здравоохранения. Орфанные заболевания как пример рационального лекарственного обеспечения»
