Россия обеспечит себя своими препаратами из плазмы крови

Производство препаратов из плазмы крови — одно из самых наукоемких и сложных направлений в фарминдустрии, подчеркнула Татьяна Гапонова, главный внештатный специалист-трансфузиолог Минздрава РФ, первый заместитель генерального директора «Национального медицинского исследовательского центра гематологии».

Трудность обусловлена несколькими факторами. Во-первых, сырье представляет собой живой биоматериал: каждый литр плазмы уникален, тогда как конечный продукт должен быть стандартизированным, стерильным и с предсказуемыми свойствами. Во-вторых, применяются крайне сложные технологические процессы для получения ценных молекул, специальные методы для выделения из плазмы одного-единственного белка из тысячи других. Дополнительный вызов — обеспечение абсолютной вирусной безопасности при сохранении биологической активности белков. Наконец, затраты на хроматографическую очистку и организацию производства по стандартам GMP сопоставимы со стоимостью технологий в космической отрасли.

Именно эти причины в совокупности с трудностями логистики долгое время препятствовали созданию в России масштабного производства, способного полностью заместить импорт. Однако теперь такая перспектива рассматривается как ближайшая реальность, сообщила Татьяна Гапонова:

«Препараты плазмы остаются бесценным, очень значимым направлением для развития фармацевтической промышленности. Уверена в том, что мы можем свое производство обеспечить сырьем».

Во всем мире наблюдается дефицит лекарственных препаратов из плазмы. Наиболее востребованный — иммуноглобулин человека нормальный, который является драйвером всей переработки: его производство позволяет параллельно выпускать и другие препараты. Плазма содержит широкий спектр белков, включая протромбиновый комплекс для остановки ургентных кровотечений, и антитромбиновые компоненты. Отдельную нишу занимают факторы свертывания крови, предназначенные для пациентов с врожденными коагулопатиями.

Фактор IX: эволюция отечественной школы

Работы над фактором свертывания крови IX (FIX, антигемофильный глобулин B или фактор Кристмаса — белок-протеаза, необходимый для нормального гемостаза, остановки кровотечений при повреждении сосудов — от Ред.) российские ученые вели еще с конца 1980-х годов, рассказал Евгений Голубев, заведующий опытно-производственным отделом глубокой переработки плазмы «Национального медицинского исследовательского центра гематологии». Первые опытные образцы были получены в 1992 году, но настоящий прорыв произошел в 2000-х с внедрением ионообменной хроматографии, позволившей добиться высокой степени очистки. Регистрация препарата состоялась в 2009 году.

У фактора свертывания крови IX есть зарубежные аналоги. Но уникальность российской технологии в том, что используется полный цикл фракционирования плазмы, контролируются все этапы производства, начиная со сдачи крови до получения готового лекарственного продукта и введения его пациенту. Кроме того, проведены все необходимые доклинические испытания, а последующим отслеживанием занимается фармаконадзор.

В 2026 году препарат, зарегистрированный в 2009-м, был приведен в соответствие с требованиями ЕАЭС: оформлены регистрационные досье по единым стандартам, особое внимание уделено документальному подтверждению всех стадий вирусной инактивации. Аналогичный опыт успешно пройден при регистрации в ЕАЭС фактора свертывания крови VIII (FVIII) для пациентов с гемофилией А.

Обеспечение пациентов: без дефицита и без ущерба

Сокращение поставок лекарств всегда несет риски для пациентов. Сегодня российские пациенты с гемофилией обеспечены факторами свертывания в рамках федеральной программы. По словам Татьяны Гапоновой, Россия входит в число европейских лидеров по обеспеченности этими препаратами на душу населения. При этом пациенты обеспечиваются фактором бесплатно, что тоже беспрецедентная история.

Татьяна Гапонова отметила:

«Есть система профилактических введений факторов пациентам — когда не ждем кровотечения или какого-то инцидента, как было раньше, для того, чтобы начинать лечить. Люди, зная, что у них врожденный дефицит факторов, постоянно его получают и ведут нормальный образ жизни. Сегодня пациенты с гемофилией в нашей стране живут столько же, сколько пациенты без нее. И это, конечно, прорыв, который случился после 2009 года».

На данный момент FVIII полностью замещен крупным отечественным производителем, что обеспечивает стабильность для врачей и пациентов. В сегменте FIX российского производителя пока нет — препарат закупается за рубежом, но дефицита пациенты не испытывают. Тем не менее, специалисты настаивают на создании отечественного аналога не хуже импортного.

Массовое внедрение российского продукта позволит закрыть потребность тысяч пациентов с врожденным дефицитом FIX. Альтернатива в виде переливания плазмы невозможна из-за требуемых объемов.

Татьяна Гапонова не сомневается, что отечественным компаниям под силу производить факторы:

«Я абсолютно уверена в развитии наших отечественных фармацевтических производств, которые уже нарастили компетенции в вопросах производства препаратов плазмы крови человека. Там, где регистрация уже прошла и наши производители получили удостоверение, они молниеносно автоматически вытесняют зарубежного производителя. Самое главное, что это проходит бесшовно и без ущерба для пациентов».

Донорство успешно развивается

С 2013 года в стране действует Федеральный закон № 125-ФЗ от 20.07.2012 «О донорстве крови и ее компонентов», определивший приоритет безвозмездного донорства крови. Система донорства устойчиво развивается. После пандемии COVID-19, когда наблюдался спад, число доноров неуклонно растет и сейчас стабильно составляет около 1,4% населения (более 1,5 млн человек). Заготовка крови ведется строго под конкретные клинические задачи — это слишком ценный ресурс, чтобы допускать перепроизводство.

На сегодня крупного спроса на плазму нет из-за отсутствия перерабатывающих мощностей. Но ситуация меняется: в РФ активно строятся такие производства. Как заявляют инвесторы на совместных совещаниях с врачами и учеными, уже в 2027 году будет налажен выпуск первых препаратов. Это, в свою очередь, потребует расширения донорской базы.

По материалам пресс-конференции «Первые российские препараты из донорской плазмы крови — новые возможности для отечественного здравоохранения» в МИЦ «Известия»