Частые проблемы "редких" пациентов (ч. 2)

Потому что проблемы у пациентов этих групп заболеваний решаются тяжело, доступность препаратов зависит от многих обстоятельств, включая в первую очередь административную составляющую.

ОБЕСПЕЧЕНИЕ ЛЕКАРСТВАМИ — ОТВЕТСТВЕННОСТЬ ГОСУДАРСТВА

Ни в одном документе не дано определения лекарственного обеспечения. Заведующая кафедрой организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ им. И.М. Сеченова, проф., д.фарм.н. Роза Ягудина предлагает такое определение: "Лекарственное обеспечение — это комплекс организационных, финансовых, нормативных мероприятий, направленных на предоставление населению безопасных, качественных и доступных лекарственных средств, зарегистрированных в Российской Федерации".

"Выпадение" хотя бы одного из этих звеньев мешает достичь доступности ЛС для пациентов. Это можно легко увидеть на примере лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями.

Доступность препаратов зависит от многих обстоятельств: лекарства должны быть зарегистрированы, следует обеспечить ассортиментную, финансовую, логистическую, информационную доступность, должна быть хорошо отработана административная составляющая. Только тогда ЛС преодолеет непростой путь от производителя до пациента.

В РФ зарегистрировано сопоставимое со среднеевропейским уровнем количество лекарственных средств — 28 951 (что соответствует 3201 международному непатентованному наименованию — МНН). А вот в США их в три раза больше (!): 95 608 торговых названий, которые представлены 8967 МНН. Но есть и страны, в которых количество зарегистрированных препаратов заметно меньше, чем в России. Например, в Казахстане их примерно в три раза меньше — 7474 торговых названия (2272 МНН). Все зависит от величины рынка, от работы системы регистрации ЛП. В России потенциальных возможностей много.

Современная система организации лекарственного обеспечения (ЛО) в России в разрезе финансирования делится на несколько сегментов: амбулаторное обеспечение, госпитальные закупки, иммунопрофилактика, специальные программы, ведомственные закупки. Рассмотрим подробнее первый сегмент. ЛО на амбулаторном уровне финансируется за счет государства и за счет личных средств граждан. Чем богаче страна, чем больше социально ориентирована система здравоохранения, тем меньше платит население из своего кармана. Доля коммерческого сегмента российского фармацевтического рынка превышает 60%.

Государственное финансирование ЛО осуществляется на федеральном и региональном уровнях. На федеральном уровне до 2018 г. полностью реализуется Программа "7 высокозатратных нозологий" (7ВЗН). Это лучшая программа, которая когда–либо существовала в РФ и которая позволила пациентам, в т.ч. с редкими заболеваниями, существенно повысить качество жизни.

Также на федеральном уровне финансируется Программа обеспечения необходимыми лекарственными средствами (ОНЛС), рассчитанная на 15 млн человек. Сейчас в ней участвуют 3,5 млн пациентов.

На региональном уровне осуществляется финансирование в соответствии с постановлением Правительства РФ от 30.07.94 №890 "О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения". Обеспечение орфанными ЛП также отнесено к полномочиям региональных систем здравоохранения.

Наша страна имеет давний опыт развития государственной системы финансирования лекарственного обеспечения. Еще во времена Советского Союза существовали группы населения, которые получали лекарства бесплатно или с 50%–ной скидкой.

С 1992 г. начала развиваться новая система. В 1994 г. было принято постановление Правительства РФ №890, которое позволило региональным властям обеспечивать население лекарствами за счет собственных бюджетов. В принципе тогда не было федеральной льготной системы финансирования. К 2004 г. это привело к тому, что стоимость льготного рецепта в различных регионах страны разительно отличалась: от 18,28 руб. в Алтайском крае до 129 руб. — в Сахалинской обл.

Далее было принято очень важное решение по выравниванию доступности ЛС, предоставляемых за счет средств федерального бюджета. В 2005 г. стартовала программа ДЛО, которая внесла огромный вклад в увеличение доступности ЛС и повышение качества жизни пациентов. А также позволила обеспечить единую стоимость льготных рецептов во всех регионах страны. Но в силу нарушения страхового принципа и очень быстрого старта (за полгода, без необходимой подготовки) в 2006 г. случился перерасход выделенных на реализацию этой программы средств. Заложенный бюджет ДЛО составил 34,8 млрд руб., а фактическая поставка — 74,5 млрд руб.

В 2008 г. стартовала программа, которая могла бы стать хорошим прообразом для обеспечения больных орфанными препаратами, — программа "7 высокозатратных нозологий". К сожалению, до 2014 г. она практически не менялась: не обновлялись перечни лекарственных средств и нозологий. И только в 2015 г. были введены новые препараты второй линии, что повысило доступность ЛС.

Лекарственное обеспечение больных редкими заболеваниями должно осуществляться за счет региональных бюджетов. В Федеральном законе от 21.11.11 №323–ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» записано, что "обеспечение ЛП больных орфанными заболеваниями относится к полномочиям органов государственной власти субъектов РФ". Кроме того, впервые законодательно было введено понятие об орфанном заболевании.

И только в Федеральном законе от 22.12.14 №429–ФЗ "О внесении изменений в Федеральный закон "Об обращении лекарственных средств" впервые появилось понятие орфанного лекарственного препарата (ОЛП). Это очень важно, поскольку также влияет на доступность препаратов: процедура регистрации ОЛП должна отличаться от процедуры регистрации обычных препаратов. Ведь для того чтобы зарегистрировать ЛС, нужно провести клинические испытания на большой популяции пациентов. А при редких заболеваниях такой популяции попросту нет. Поэтому очень важно признавать результаты испытаний тех или иных препаратов, которые уже прошли в развитых странах.

В настоящее время в нашем законодательстве есть все необходимое: понятие редкого заболевания, ответственности региональных органов государственной власти за лекарственное обеспечение орфанных больных, понятие ОЛП, есть нормативная база по их регистрации. Весь вопрос упирается в то, что орфанные лекарственные препараты очень дорогие. Их стоимость достигает десятков и сотен тысяч долларов.

Это приводит к ограничению доступности данных препаратов для пациентов. А отсюда — и к регулярно подаваемым "редкими" пациентами судебным искам.

Доступность ЛС, в т.ч. для орфанных больных, зависит от включения препарата в перечень ЖНВЛП. В 2014 г. впервые процедура включения ЛС в этот перечень прошла по определенным правилам, утвержденным постановлением Правительства РФ от 28.08.14 №871.

Распоряжением Правительства РФ от 30.12.14 №2782–р перечень ЖНВЛП был дополнен 51 позицией — препаратов стало 608. (Кстати, до этого перечень не пересматривался четыре года.) Минздрав России принял антикризисное решение, зафиксировав цены на эти препараты в рублях, хотя часть из них — зарубежного производства и закупается в валюте. Распоряжением Правительства РФ от 26.12.15 №2724–р перечень ЖНВЛП был расширен еще на 46 позиций — до 654 препаратов.

Согласно постановлению Правительства РФ от 28.08.14 №871 ЛП могут быть рекомендованы к включению в перечень при соответствии определенным критериям и достижении необходимого числа баллов. В отношении орфанных препаратов планка немного снижена по сравнению с обычными ЛП: не менее 12 баллов против 18. Поскольку они, как правило, дороже и обладают меньшей доказательной базой.

Подходы по включению в перечень, которые существуют в отношении обычных препаратов, малопригодны для орфанных ЛП в силу их небольшой распространенности и высокой стоимости. Классические методы фармакоэкономических и клинико-экономических исследований в отношении этих препаратов не всегда срабатывают.

За рубежом сейчас активно обсуждаются три основных новых подхода к оценке ОЛП для включения их в государственное финансирование. Это многопрофильные модели оценки орфанных ЛС: оценка, основанная на 9 критериях и 3 ценовых дифференцированных категориях; транспарентная оценка, основанная на 4 критериях и 3 степенях их выраженности; MCDA — многокритериальный анализ принятия решения (МАПР).

Первая модель предусматривает следующие критерии: редкость, уровень исследования, уровень неопределенности эффективности, тяжесть заболевания, наличие альтернативы лечения, уровень воздействия на состояние (модификация заболевания), применение по уникальному назначению. В зависимости от выраженности — низкой, средней и высокой – каждого критерия и формируются цены на орфанные препараты, которые может возмещать государство. Это тот подход, который сейчас активно обсуждается в странах ЕС и в США: как сформировать справедливую цену.

Следующий метод, который используется для оценки орфанных препаратов, — метод транспарентной оценки. Предпосылками к созданию системы транспарентной оценки орфанных препаратов являются: нехватка данных по терапии препаратом и возможным альтернативам, особенно в начале внедрения в практику; ограниченность как самих существующих регистров пациентов, так и доказательности данных в этих регистрах ввиду малого числа пациентов; "эффект мусорной корзины" — когда неадекватность упаковки и дозировки препарата приводит к значительной потере количества лекарственного вещества. Далее — высокая стоимость орфанных препаратов; их высокая социальная значимость и, как следствие, сильное давление на систему здравоохранения со стороны общественности, даже в случае, если фармакоэкономическая целесообразность препарата вызывает сомнения; неуверенность в степени снижения цен на орфанные препараты после окончания действия патентной защиты. И еще одна проблема: после того как появляется ОЛП и государство начинает его финансирование, может резко увеличиться количество пациентов и тогда заболевание теряет статус редкого.

Система транспарентной оценки основана на четырех критериях. Доступные альтернативы/неудовлетворенные потребности  этот критерий определяется как уровень соответствия нового препарата неудовлетворенным потребностям. Сравнительная эффективность, степень чистой выгоды по отношению к альтернативе, в т.ч. и без лечения — преимущество нового препарата над существующими видами лечения. Уровень ответа — степень положительной реакции на лечение, которая варьируется в зависимости от заболевания. Степень уверенности — определяется как степень обоснованности притязаний владельца разрешения на реализацию нового орфанного препарата.

Каждый критерий в зависимости от степени выраженности получает низкую, среднюю и высокую оценку. Например, уровень ответа: менее 30% — низкая оценка, 30–60% — средняя, более 60% — высокая оценка.

Это совершенно новые подходы, которые в нашей стране пока еще не обсуждались. Так же, как и MCDA — многокритериальный анализ принятия решения. Он разработан в большей степени и считается наиболее приемлемым для проведения оценки включения орфанных препаратов в государственное финансирование.

Сторонники применения MCDA в здравоохранении утверждают, что механизмы установления приоритетов, используемые в настоящее время, не принимают во внимание весь спектр относящихся к делу критериев. Представляется вероятным, что метод MCDA может превосходить существующие подходы, т.к. позволяет устанавливать более полный набор параметров, которые будут учитываться. Это поможет сформировать более целостный подход для оценки общей стоимости лекарственного средства и охватить более широкий спектр заинтересованных сторон с целью сбалансирования различных и потенциально противоположных интересов.

При многокритериальном анализе принятия решения оцениваются клинический, экономический, этико–социальный, инвестиционный аспекты. К обсуждению привлекаются не только организации здравоохранения, но и пациенты, клиницисты.

Строится пошаговая модель. На начальном этапе внедрения многокритериальный анализ принятия решения является способом оптимизации диалога между заинтересованными сторонами: лицами, принимающими решение, пациентами, клиницистами. На базовом, среднем, уровне результаты МСDА могут быть ориентиром количественной оценки при принятии решений. И через несколько лет можно достичь продвинутого уровня, когда будет создана единая градуированная шкала принятия решений на основе этого метода.

Важно говорить о системе лекарственного обеспечения не только в настоящем времени. Необходим прогноз на будущее, считает Р.И. Ягудина. Чтобы все участники системы лекарственного обеспечения были готовы к появлению на рынке нового препарата.

Например, в Евросоюзе на протяжении нескольких лет реализуется проект, в рамках которого еще в период регистрации происходит оценка препарата, его возможного влияния на систему здравоохранения и на качество жизни пациентов. Впервые это происходит за три года, далее — за полтора года и за год до появления препарата на рынке. Такой подход необходимо внедрять и в нашей стране.