Орфанные болезни: как потратить деньги эффективно

На заседании рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике впервые были представлены итоги исследования по оценке необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с орфанными заболеваниями, предложена методика ранжирования редких заболеваний при формировании и пересмотре перечня. Эксперты обсудили также множество других вопросов, которые сопутствуют проблеме орфанных заболеваний.

Лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями — одна из наиболее дорогостоящих областей медицинской помощи во всем мире. Это связано с ограниченным количеством показаний, по которым могут назначаться лекарственные препараты для лечения орфанных заболеваний, а также ограниченной потребностью в лекарствах из–за крайне малого количества пациентов, сложностью технологии изготовления подобных лекарств, их высокой стоимостью.

Эксперты отметили, что в России четкого понимания и определенного подхода к проблеме больных с орфанными заболеваниями пока нет. Да, действует программа «7 нозологий», Правительством РФ определен перечень еще 24 заболеваний, на которые будут выделяться средства, при этом до сих пор не разработаны критерии формирования этих заболеваний и критерии их пересмотра. Есть неопределенность, что считать орфанным препаратом: это средство только для лечения определенной болезни или спектр его применения гораздо шире?

Только недавно термин «орфанные заболевания» появился в законодательстве, не все лекарственные препараты даже зарегистрированы на нашей территории. Известны случаи, когда врачи на свой страх и риск завозили их из–за рубежа.

Недостаточно механизмов и методик, которые определяли бы постановку диагноза (не каждому профессору–консультанту можно доверять в точности диагноза, прозвучало на заседании рабочей группы), проведение исследований (в 80% орфанных заболеваний лежит генетическая патология), последовательность дальнейшего лечения.

Вопросы оказания помощи больным с орфанными заболеваниями, напомнил председатель экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике Виталий Владимирович Омельяновский, часто связаны с активностью фармкомпаний по продвижению тех или иных препаратов, и деятельностью ассоциаций пациентов по привлечению внимания к определенным заболеваниям. «Поэтому в одних регионах закупаются одни препараты, в других — другие. Системы никакой нет», — считает В. Омельяновский.

Эксперты спорят, оставлять ли финансирование программы по орфанным заболеваниям на федеральном уровне, или перенаправить в субъекты РФ. В первом случае это может привести к удорожанию программы, во втором — к тому, что субъекты не будут справляться с обеспечением больных лекарственными препаратами. Пациенты с орфанными заболеваниями вынуждены отстаивать свое право на получение бесплатной медпомощи в судах. Представитель Центрального штаба Общероссийского народного фронта Эдуард Леонидович Гаврилов акцентировал внимание на том, что прогресс в деле обеспечения орфанных больных препаратами наметился только в середине апреля на встрече с Президентом РФ, который принял решение о выделении субвенций регионам на покупку необходимых лекарственных препаратов. Э. Гаврилов напомнил, что полноценно регистр больных редкими заболеваниями заработал в I квартале 2014 г. По его сведениям, в прошлом году в ряде российских регионов в регистр осознанно не вводились данные на больных, чтобы не обременять местные бюджеты.

По словам специалистов, надо быть готовыми к тому, что с дальнейшим изучением генома человека количество орфанных заболеваний будет возрастать. На заседании рабочей группы экспертного совета действительный член РАМН, директор Московского НИИ пульмонологии Александр Григорьевич Чучалин представил подготовленную им «Энциклопедию редких болезней», где представлены несколько тысяч редких заболеваний. По его словам, в России удалось достичь отличных результатов по лечению муковисцидоза. Есть специализированные центры, отработаны методики лечения, удалось увеличить продолжительность жизни людей с подобным заболеванием.

«Наше лечение муковисцидоза признано во всем мире», — отметил А.Г. Чучалин. Он также считает, что перед российскими учеными надо поставить правильную задачу по созданию лекарств для лечения орфанных заболеваний.

ОПРЕДЕЛЕНИЕ ПРИОРИТЕТНОСТИ

Сегодня субъекты РФ не могут полноценно финансировать лечение всех орфанных заболеваний. Эксперты предлагают создать критерии приоритетности тех или иных заболеваний, которые наиболее тяжело протекают, но для лечения которых существуют эффективные лекарственные препараты. По словам В.В. Омельяновского, «будет понятно, кого мы должны лечить в первую очередь и как формировать перечень заболеваний».

Экспертным советом по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике совместно с Центром оценки технологий в здравоохранении РАНХиГС при Президенте РФ и Научно–исследовательским финансовым институтом при Министерстве финансов РФ было проведено исследование по оценке необходимых финансовых затрат для обеспечения лекарственной помощи больным с редкими заболеваниями в РФ. Результаты исследования представила старший научный сотрудник Центра по оценке технологий здравоохранения Российской академии народного хозяйства и государственной службы при Президенте РФ Мария Владимировна СУРА. Количество зарегистрированных больных с редкими заболеваниями в 83 субъектах РФ в 2013 г. составило 11 175 человек. По результатам анализа расчета необходимых финансовых средств на лекарственную терапию зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями объем финансирования составляет 23,7 млрд руб. (в среднем 2,12 млн руб. на одного больного с редким заболеванием в год). Среди наиболее затратных заболеваний: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы–Микели) — 5,3 млрд руб. на 215 зарегистрированных больных; гемолитико–уремический синдром — 3,3 млрд руб. на 179 больных и идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) — 2,7 млрд руб. на 2700 больных.

«Мы провели опросы фармацевтических компаний. В случае 50 и 100% обеспечения больных в РФ орфанными препаратами максимально возможная скидка со стороны производителей лекарственных средств могла бы составить 5 и 8% соответственно (по данным В.В. Омельяновского, в ходе неофициальных бесед с представителями фармкомпаниями выяснилось, что реально скидка может составить не более 2–5%). В этом случае объем необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию зарегистрированных в РФ в 2013 г. пациентов с редкими заболеваниями мог бы сократиться с 23,7 млрд руб. до 22,4 млрд руб., и 21,7 млрд руб. соответственно», — прокомментировала М. Сура.

Полученные данные свидетельствуют о необходимости увеличения (или хотя бы рассмотрения этого вопроса для начала) объемов финансирования больных с редкими заболеваниями в РФ примерно в 5 раз с возможностью привлечения средств федерального бюджета. Разработка и утверждение необходимого объема финансово сбалансированных и научно обоснованных стандартов медицинской помощи больным с редкими заболеваниями, государственное регулирование цен на все орфанные препараты будут способствовать повышению эффективности оказания медицинской помощи этой группе пациентов и сдерживанию затрат системы здравоохранения.

Одним из способов решения проблемы недостатка финансирования редких заболеваний является объективное ранжирование редких заболеваний в соответствии с уровнем приоритетности для финансирования.

С докладом «Разработка критериев формирования Перечня редких заболеваний» выступила проф. кафедры медицинской кибернетики и информатики ГБОУ ВПО «Российский Национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова» Ольга Юрьевна Реброва.

В настоящее время ранжирование редких заболеваний в РФ отсутствует. Применение существующих подходов к оценке технологий в здравоохранении невозможно для решения данной задачи в силу отсутствия надежной информации о числе пациентов из–за несовершенства регистра больных с орфанными заболеваниями; ограниченности доказательств эффективности лекарственных препаратов, что связано с отсутствием клинических исследований высокого уровня методологического качества; невозможностью использования фармакоэкономического соотношения «затраты/эффективность» из–за высокой стоимости лекарственных препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний, и их неясной эффективности.

В соответствии с решением рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета СФ по социальной политике в октябре прошлого года было начато исследование, посвященное разработке критериев формирования Перечня редких заболеваний. Способ решения данной задачи заключается в комплексной оценке орфанных болезней и их ранжировании с применением многокритериального анализа.

Многокритериальный анализ — это комплексный интегральный формализованный метод учета множества аспектов (критериев), применительно к проблеме редких заболеваний — особенностей течения заболевания и характеристик лечения с учетом показателей качества жизни пациентов. Преимущества методики многокритериального анализа перед традиционными методами оценки технологий в здравоохранении заключаются в возможности учитывать множество разнородных факторов, а также в обеспечении прозрачности, воспроизводимости и объективности процесса принятия решения.

Несмотря на рекомендацию О.Ю. Ребровой внедрить систему многокритериального анализа для формирования ранжированного списка редких заболеваний, который позволит определить приоритеты финансирования на федеральном и региональном уровнях, исследование вызвало много вопросов. Конечно, в условиях ограниченных финансовых ресурсов государство должно финансировать наиболее эффективные технологии лечения и делать приоритетными те или иные заболевания не только по количеству больных, но и по тяжести заболеваний и эффективности существующих лечений.

Но что будет с больными, которые окажутся внизу этого списка?

Заведующая кафедрой факультетской терапии им. акад. А.И. Нестерова ГБОУ ВПО «Российский Национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова» Надежда Александровна Шостак обратила внимание, что сегодня лечение больных с орфанными состояниями никак не регламентировано, что создает проблему с лекарственным обеспечением пациентов с данными состояниями. Отсутствие медикаментозного лечения больных в подавляющем числе случаев приводит к их ранней инвалидизации и смерти. Необходимо разработать нормативные подходы по закреплению, кроме выделенных в ФЗ №323 критериев, понятия «прогрессирующее, хроническое инвалидизирующее течение заболевания», и статуса редкого (орфанного) лекарственного средства, применяемого для этих состояний.

Игнорирование этих вопросов приводит к разночтению понятия о редких (орфанных) заболеваниях и включению в них огромного количества заболеваний, не относящихся к данной категории. Все это создает дополнительную социальную напряженность. Одним из таких состояний является хроническая посттромбоэмболическая легочная гипертензия (без соответствующего лечения это фатальное заболевание, от которого страдают люди трудоспособного возраста). В настоящее время законодательно предусмотрено лекарственное обеспечение лишь пациентов с идиопатической легочной гипертензией — в соответствии со статьями 16 и 83 ФЗ №323 «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» и постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. №403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента». При этом доступ пациентов с хронической посттромбоэмболической легочной гипертензией к лекарственной терапии затруднен из–за отсутствия данного заболевания в нормативно–правовой документации.

Пожалуй, итог заседания рабочей группы экспертного совета можно подытожить словами начальника Управления контроля социальной сферы и торговли ФАС Тимофея Витальевича Нижегородцева о том, что финансирование всех орфанных заболеваний государство на себя взять не может. Необходимо определиться, с какого момента государство может и должно подключаться к лечению пациента с орфанным заболеванием, а в каких случаях это возможно, к примеру, с помощью различных благотворительных фондов. А для этого нужна четкая система выявляемости орфанных заболеваний, их учета, разработки стандартов лечения.

«А если системы нет, невозможно оценить риски и принимать решения на государственном уровне. К тому же эффективность госпрограммы не в том, сколько денег было освоено, а как она повлияла на заболеваемость», — уверен Т.В. Нижегородцев.