Молекулярные методы против гепатита В

До сегодняшнего дня болезнь полному излечению не поддавалась. Ведь существующая терапия только сдерживает размножение вируса, а его кольцевая ДНК остается в клетках печени. Патоген активен не только внутри организма: он сохраняет свои опасные качества в окружающей среде еще несколько недель. Более трехсот миллионов жителей Земли являются его носителями, несмотря на наличие вакцины.

В 2012 году была создана система "редактирования генов", которую назвали "молекулярными ножницами", или "ножницами ДНК", CRISPR/Cas9. А еще через восемь лет за данное изобретение вручили Нобелевскую премию по химии. Технология интересна тем, что может «отредактировать» генетически поврежденный фрагмент ДНК, однако до сих пор не находила полезного применения. А все потому, что не придумали способа, как доставить «ножницы» в клетку.

Над этой проблемой работали и коллективы отечественных ученых из разных научных центров (включая "Сеченовку" и МГУ). Вместе они смогли создать действенный способ доставки CRISPR-Cas9 в больную клетку. В этом помогли наночастицы из человеческого организма. Они оказались отлично биосовместимы с новым методом и, к тому же, безопасны, их свойства можно запрограммировать, а идеальный размер и отрицательный потенциал помогает легко "направить по адресу" инструмент лечения. Также они разрезают пораженный фрагмент ДНК, подлежащий замене на нормальный. Еще одним свойством частиц оказалось уменьшение активности вируса — их применение снижало "мультипликацию" патогена как минимум на 9/10.

Важной частью исследования стало также использование "подавителя" синтезирования ДНК вируса. Впервые было выявлено, что после работы "молекулярных ножниц" данная структура исчезает, но при этом оставляет в гепатоцитах две формы молекул: замкнутую и разорванную в одном месте, или релаксированную. Первую «ножницы» легко уничтожают, а вот на вторую не действуют. Поэтому через десять дней на ее базе воссоздается "рабочая" молекула патогена. Ученым удалось полностью победить оба варианта и таким способом защитить пациента от рецидива болезни.

Исследователи предполагают, что CRISPR-Cas9 может работать не только при гепатите В, но и при многих генетических заболеваниях, а в дальнейшем даже заменить химиотерапию.

Так инфекционная болезнь, уносящая почти миллион жизней в год, рассталась со своими тайнами.