Проблема редких, орфанных, заболеваний является объектом пристального внимания со стороны государства, представителей медицинской общественности, пациентских и родительских организаций. И это не случайно. Во всем мире, как и в России, наблюдается тенденция к росту таких, пока еще неизлечимых, заболеваний.