Орфанные заболевания встречаются в одном случае из десяти тысяч, поэтому их не всегда легко диагностировать, а терапия от многих из них только разрабатывается. Но обеспечивать пациентов имеющимися на рынке препаратами необходимо уже сейчас, особенно если диагноз поставлен в раннем возрасте. С этой задачей справляется благотворительный фонд "Круг добра".